Biobanking für die ALS-Forschung
Biobanking für die ALS-Forschung
UZ Leuven – Klinik für Neurologie
Labor für Neurobiologie, VIB – KU Leuven Center for Brain & Disease
Herestraat 49 bus 602, 3000 Leuven
Prof. Dr. Philip Van Damme
Die Entwicklung von neuen Therapien für ALS wird durch mangelndes Wissen über die Entstehungsmechanismen dieser Krankheit beim Menschen erschwert. Um besser zu verstehen, was in motorischen Nervenzellen falsch läuft, werden verschiedene Arten von Krankheitsmodellen verwendet. Kleintiermodelle (wie die Fruchtfliege oder der Zebrafisch) können uns schnell neue Erkenntnisse liefern. Größere Labortiere (insbesondere transgene Mäuse) werden hinzugezogen, um bestimmte neue Krankheitsmechanismen zu validieren. In letzter Zeit werden immer mehr menschliche Motoneuronen, die aus Stammzellen hergestellt werden können, genutzt. Neue Erkenntnisse, die auf Basis dieser Krankheitsmodelle generiert werden, müssen letztlich auch bei den Patienten selbst verifiziert werden. Das Sammeln von Patientenproben zum Zweck der wissenschaftlichen Forschung wird als "Biobanking" bezeichnet. Verschiedene Arten von Proben von ALS-Patienten werden gesammelt. Die wichtigsten Forschungsproben die gesammelt werden, sind:
● Blut: Daraus werden die Erbsubstanz (DNA), das Serum und die RNA (Botenmoleküle, die den Code zur Bildung von Proteinen enthalten) isoliert,
● Lumbalflüssigkeit: bei einer Lumbalpunktion wird eine Probe der Zerebrospinalflüssigkeit (oder Lumbalflüssigkeit), also der Flüssigkeit, die das Gehirn und das Rückenmark umgibt, entnommen,
● Hautbiopsie: Unter örtlicher Betäubung wird ein kleines Stück der Haut entnommen, aus dem subkutane Bindegewebszellen gezüchtet und in eine Art Stammzelle oder iPSC ("induced pluripotent stem cell") umgewandelt werden,
● Postmortale Untersuchung von Gehirn- und Rückenmark: Nach dem Tod können das Gehirn und das Rückenmark von ALS-Patienten für die Forschung verwendet werden.
Die Forschungsproben sind von großer Bedeutung für verschiedene Arten von Forschung. Die DNA-Proben sind unverzichtbar bei der Suche nach erblichen Ursachen der Erkrankung und erblichen Faktoren, die den Krankheitsverlauf bestimmen. Die Hautbiopsien werden in iPS-Zellen umgewandelt, die wiederum eine Quelle menschlicher Motoneuronen sind. Blut- und Lumbalflüssigkeitsproben werden verwendet, um neue Tests zu entwickeln, die es ermöglichen, die Diagnose von ALS zu bestätigen und den Krankheitsverlauf festzulegen. Die Hirn- und Rückenmarksproben von ALS-Patienten sind unverzichtbar um festzustellen welche Proteine in der Erkrankung verklumpen. Kurz gesagt, Biobanking ist für eine effektive Forschung unverzichtbar. Leider ist es sehr schwierig, dafür Forschungsgelder zu erhalten.
Arbeitsplan und Kostenbasis:
Die Neurobiobank an der UZ Leuven wurde bereits gestartet. Alle Genehmigungen und Verfahren sind schon abgeklärt. Für die Probenentnahmen besteht eine intensive Zusammenarbeit mit dem Labo Geneeskunde UZ Leuven (Prof. Koen Poesen). Für die postmortale Untersuchung von Hirn- und Rückenmark arbeiten wir mit der Abteilung für Pathologische Dissektion UZ Leuven (Prof. Dietmar Thal) zusammen. Um das Sammeln der verschiedenen Proben zu koordinieren und die Forschung mit diesen Proben zu beschleunigen, wird ein Forscher benötigt, der sich speziell damit befasst.
Dafür muss ein(e) wissenschaftliche(r) Mitarbeiter(in) (50.000 €/Jahr) eingestellt werden.
