ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS

Het NurOwn-platform van BrainStorm Cell Therapeutics versterkt de volwassen lichaamseigen stamcellen bij een patiënt om een halt toe te roepen aan de verdere evolutie van ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekten.

BrainStorm Cell Therapeutics van Petah Tikva werft momenteel Amerikaanse patiënten voor een klinische fase 3 studie van hun NurOwn-stamcelbehandeling die erop gericht is de progressie van amyotrofische laterale sclerose (ALS) af te stoppen.

De aankondiging werd vorige week gedaan in een webinar voor patiënten.

Het NurOwn-platform is ontstaan uit een techniek die werd ontwikkeld aan de Tel Aviv University om stamcellen die werden afgenomen van het eigen beenmerg van patiënten, te laten groeien en te versterken. De versterkte cellen worden geïnjecteerd via een lumbale punctie en scheiden vervolgens verhoogde niveaus van zenuwgroeifactoren af waarvan wordt aangenomen dat ze de bestaande motorische zenuwcellen beschermen, de groei ervan bevorderen en de interactie tussen zenuwen en spieren in ere herstellen.

In 2016 werd gedurende 24 weken een veiligheidsstudie Fase 2 afgewerkt met 48 deelnemers (36 echte behandelingen, 12 placebo's) met mogelijke, waarschijnlijke en definitieve ALS. De studie werd verricht aan de University of Massachusetts Medical School, het Massachusetts General Hospital en de Mayo Clinic.

De studie in Fase 3 is dubbelblind en placebogecontroleerd en start in augustust. Ze zal gericht zijn op efficiëntie en veiligheid van herhaalde dosissen. Het California Institute for Regenerative Medicine heeft Brainstorm 16 miljoen $ toegekend ter ondersteuning van deze cruciale test.

De studie zal beroep doen op 200 willekeurig aangeduide deelnemers tussen 18 en 60 jaar, die hetzij de echte behandeling krijgen hetzij alleen maar een placebo. Ze gaat door in de drie voornoemde centra plus het California Pacific Medical Center in San Francisco, het UC-Irvine bij Los Angeles en nog een derde site die later wordt meegedeeld.

Mogelijke deelnemers moeten binnen een cirkel van 100 mijl wonen van een van de centra en dit om gemakkelijk de follow-up te kunnen doen. Ze zullen drie dosissen krijgen in een behandeling van 16 weken en daarna nog gedurende 28 weken worden opgevolgd.

Chaim Lebovits, Voorzitter en CEO van BrainStorm, zei dat hij hoopt op de goedkeuring tegen het eind van het jaar van een programma met ziekenhuisuitzondering in Israël -een versnelde procedure- zodat de weg zou worden vrijgemaakt voor een eerste groep van 50 patiënten om NurOwn te krijgen in het Tel Aviv Sourasky Medical Center. In ieder geval komt er geen “compassionate use behandeling” met gebruik van NurOwn, niet in Israël en ook elders niet.

De technologie van het NurOwn-platform heeft tevens potentiële toepassingen voor alle andere neurodegeneratieve ziekten, zoals multiple sclerose en Parkinson.

 

Vertaling: André De Laet

Bron: ISRAEL21c

20-07-2017 - Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn

22-02-2017 - BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden

20-04-2017 - Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwnn

19-12-2016 - Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen

15-12-2016 - Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn

18-07-2016 - BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie

17-11-2015 - BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn

15-10-2015 - BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie

21-04-2015 - Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a

05-02-2015 - Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm

06-01-2015 - BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie

09-10-2014 - BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a

17-06-2014 - Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie

30-07-2013 - BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown

17-06-2013 - BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS

28-05-2013 - BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie

26-03-2013 - Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn

08-02-2013 - NurOwn update

11-01-2013 - Nieuwe bewaarmethode NurOwn

30-07-2012 - Tussentijdse resultaten Brainstorm

08-11-2010 - BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel