Onderzoek en Ontwikkeling

1 bericht / 0 nieuw
ALS Liga
Onderzoek en Ontwikkeling

Misschien heeft iedereen het nog niet gelezen via de links kan men het vinden.

Onderzoek naar het effect van Dexpramipexol bij ALS begint in Nederland. Deze week start in Nederland een onderzoek naar het effect van een potentieel nieuw medicijn voor ALS. Het middel heet naam ‘Dexpramipexol’. Het onderzoek wordt uitgevoerd door het farmaceutisch bedrijf ‘Biogen’ in samenwerking met het ALS Centrum Nederland.Onderzoek in het laboratorium laat aanwijzingen zien dat het middel een gunstig effect heeft op de werking van de mitochondriën, de energiefabriekjes van de motorische zenuwcellen. Mitochondriën zijn in een vroeg stadium beschadigd bij ALS. Bij zenuwcellen in kweekmedium en in diermodellen heeft Dexpramipexol mogelijk een beschermende werking. Het effect bij mensen met ALS is nog onvoldoende bekend.

Wel werd Dexpramipexol al eerder onderzocht bij mensen met ALS in kleinere studies in een zogenaamde fase I (veiligheid) en fase II (beste dosering) studie. Het onderzoek dat nu gestart wordt is een fase III studie. Dit wil zeggen dat het doel is om het effect op het ziektebeloop bij mensen met ALS te onderzoeken. Het onderzoek wordt uitgevoerd in 80 ziekenhuizen in Europa, de Verenigde Staten en Australië. In totaal kunnen 800 mensen met ALS aan het onderzoek meedoen. De opzet is een zogenaamd placebo-gecontroleerd onderzoek: de helft van de mensen krijgen Dexpramipexol, de andere helft een placebo gedurende gemiddeld 18 maanden. Wie welk middel krijgt is onbekend voor de patiënt en de onderzoekers in de ziekenhuizen. Het effect van Dexpramipexol wordt bepaald door het ziektebeloop in beide groepen patiënten met elkaar te vergelijken. Bij een gunstig effect krijgen alle deelnemers de mogelijkheid Dexpramipexol te gebruiken. Om het effect te onderzoeken in een vergelijkbare groep mensen met ALS, zijn er bepaalde afsprakengemaakt om aan de studie mee te kunnen doen:
de eerste klachten van spierzwakte mogen niet langer dan 24 maanden geleden zijn begonnen
het ademvolume moet meer dan 65% van de normaalwaarde zijn, en
patiënten kunnen niet ouder dan 80 jaar zijn.

Ook moeten patiënten bereid zijn elke 2 maanden één van de drie UMC’s te bezoeken (reiskosten worden vergoed).

Voor nadere informatie of voor aanmelding van de studie kunt U terecht bij:

UMC Utrecht: Inge van Beilen: tel. 088-7553204 of e-mail I.R.A.vanBeilen@umcutrecht.nl

AMC: Dorien Standaar: tel. 020-5664062 of e-mail t.s.standaar@amc.nl

UMC St. Radboud: Inge Ter Horst: tel: 024-3668335 of e-mail: I.TerHorst@crcn.umcn.nl

Een belangrijke doelstelling van het ALS Centrum Nederland is te komen tot een effectievere behandeling van ALS in Nederland. Het ALS Centrum Nederland kijkt uit naar een goede samenwerking met Biogen om dit doel te bereiken

Er heeft zich een kleine wijziging voorgedaan bij de knopp studie. Het staat te lezen op de pagina ALS Trials. mvg

reactie van wispelaere albert,
in al de als trials die tot heden plaats vonden in leuven,moeten de patienten niet langer dan 2
jaar ziek zijn,een ademvolume van 65% hebben en niet ouder zijn dan 80 jaar.moest nu deze molecule efficient tegen als,zullen alle als
patienten kunnen genieten van het terugbetalen
door hun mutualiteiten van deze nieuwe behandeling.inderdaad om voor de terugbetaling
te genieten voor de rilutek,moet de patient
een ademvolume hebben van minsten 60%.als dat het geval niet is word de rilutek niet terugbetaald.dus patienten die zwaar gehandicapt zijn door hun ziekte,hebben geen recht op een terugbetaling van hun behandeling.wat een discriminatie.kan er een vertengenwoordige van als ligan ons inlichten over die zaak.mijn vrouw lijd aan als sinds 2001 en ze is zwaar gehandicapt.in begin van haar ziekte,moest ze
een getuischrift hebben die beweerde dat zij
een ademvolume van 60%had,om te genieten van een terugbetaling van rilutek.door de zware neveneffekten heeft ze deze behandeling moeten stoppen.
met mijn vriendelijke groeten.
albert