Neuraltus Pharmaceuticals Inc.

1 bericht / 0 nieuw
ALS Liga
Neuraltus Pharmaceuticals Inc.

1. Neuraltus Pharmaceuticals Inc is inderdaad de sponsor van het NP001 proefmiddel; hun website bevestigt dat de fase 2 loopt; nergens staat een verwijzing naar een geplande fase 3; zie link http://www.neuraltus.com/pages/programs.html en geen info onder “news”
2. Op 20 januari heeft Neuraltus de informatie van clintrials.gov geactualiseerd behalve voor de startdatum, die verschoven is van februari naar april; dit betekent dat de eerste resultaten op het klinisch functioneren pas vanaf december 2012 verwacht worden; de resultaten van de andere parameters zullen wellicht in 2013 statistisch geanalyseerd en gepubliceerd worden; voorlopig geen enkele publicatie zie link http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01281631?term=ALS+AND+neuraltu...
3. Enige link gevonden over versnelde goedkeuring FDA http://www.alsworldwide.org/Neuraltus%20NP001.html; als je de “issues of concern” correct leest begrijp je dat de lopende fase 2 wat vertraging heeft en dat er nog geen resultaten (anecdoten hebben geen waarde, kunnen van pALS in placebo arm zijn; de hoofdonderzoeker is weliswaar hoopvol maar stelt voor rustig de eerste resultaten af te wachten en de studie methodologisch zo goed mogelijk uit te voeren
4. Onmogelijk, vanaf eind 2012 zijn er misschien eerste resultaten op de eerste parameter van deze fase 2, bovenstaand artikel vermeldt dat er nog 5à7jaar te gaan zijn tot het einde van een fase 3, en dat het bij weesgeneesmiddelen onder bepaalde FDA voorwaarden iets sneller zou kunnen gaan

We volgen deze interessante fase 2 studie verder op. Alle vorige berichten omtrent deze studie werden van het forum verwijderd omwille van de verkeerde tittelkeuze. ALS daadwerkelijk stoppen wekt valse hoop en de vele reacties van pALS deden ons dit beslissen.
Meer info onder TRIALS ALS-website

Wat hierboven staat is jammer genoeg maar de helft van het hele verhaal. Wie meer wil weten mag me altijd mailen.
janvanderveken@edpnet.be

Jan,
Wat hierboven staat en onder de rubriek ALS-trials is het officiële nieuws en de stand van zaken die gepubliceerd is en hetgeen de firma vandaag weet en verwacht. Al het andere is wat men er gaat aan toevoegen vanuit een bepaalde hoop of mogelijk eigen verhaal. Door de jaren heen weten we bij de Liga dat we ons best aan het officiële gedeelte houden. Niemand heeft baat bij veel praat. Zodra er meer OFFICIEEL nieuws komt zal het ook op deze website te lezen zijn.
MVG

Danny,

Spijtig genoeg moet ik jullie teleurstellen want de andere helft van het hele verhaal is ook "OFFICIEEL" nieuws. Jammer genoeg stel ik steeds vast dat wetenschappelijke artikels nooit echt zorgvuldig en grondig worden gelezen en nagelezen en dan is het al te gemakkelijk om zulke dingen als ongeloofwaardig te beschouwen.

Als ik in de toekomst nog wat goed nieuws ontdek dan pas ik. Nadat ik de eerste maal een bericht schreef werd dit door jullie als "grote onzin" aanzien. nadat ik voor de 4de maal hetzelfde bericht schreef werd het plots een "interessant artikel".

Ik ben niet van plan om de volgende keer nogmaals als een soort van "Don Quichot" tegen draaiende windmolens te strijden. Jullie zullen van mij geen last meer hebben.

Na alles wat ik de voorbije 3 jaar voor de liga deed had ik dit echt niet verwacht moet ik eerlijk toegeven. Ik hoop alleen dat jullie dit topic laten staan, meer vraag ik niet als dank voor het werk dat ik voor jullie deed, zo kunnen andere lotgenoten mij steeds kunnen contacteren als ze meer willen weten hierover.

Danny,
Ik heb dit hele verhaal van op afstand een tijdje gevolgd en maak me hierbij de volgende bedenking. Dat jullie als liga heel veel weten over lopende onderzoeken kan ik best begrijpen. Ik denk dat jullie ook oren moeten hebben naar wat anderen te zeggen hebben, graag een antwoord hierop?

Als ALS-organisatie zijn wij een en al luisterend oor, vele pALS zullen dit beamen en wees er maar van overtuigd dat wij enorm veel te horen krijgen. Wat ik niet begrijp uit uw stelling is, waarvoor hebben we dan geen oor, kan u dit eens verduidelijken aub?
MVG Danny

Dat jullie geen oren hebben naar wat anderen te vertellen hebben is nochtans vrij duidelijk. Het officiële nieuws (zoals Jan trouwens al aangaf) over NP001 gaat wel even verder dan een vijftal minuutjes op de websites van Neuraltus en de familie Byer te surfen. Ik raad jullie aan om dringend jullie huiswerk terug te maken vooraleer je iemand als Jan weer gaat afkraken. Trouwens hij heeft de link een paar keer terug op het forum geplaatst en zelfs nog aangegeven dat het over NP001 ging vooraleer jullie wisten waarover het ging.
Dat Jan een aantal jaren voor jullie vrijwilligerswerk deed en hem dan nu met pek en veren besmeuren daar heb ik echt geen goed woord voor over. Jullie vinden het blijkbaar doodnormaal van hem terecht te wijzen maar als hij zich dan wil verdedigen wordt zijn bericht binnen de kortste keren gewist. Van discussie (Discussieforum) is hier totaal geen sprake. Er worden hier trouwens met de regelmaat van de klok berichten van mensen gewist, niet verwonderlijk dat dit forum op sterven na dood is.

Je schrijft ook dat “niemand baat heeft bij veel praat”, daar kan ik kort over zijn. Lees even uw voorwoord terug na van de voorlaatste digitale nieuwsbrief (nr. 154), meer bepaald de eerste alinea en verklaar u nader. Dit is in mijn ogen ook veel praat hebben en hoop geven zonder te zeggen waarover het gaat. Een woordje uitleg zou ik erg appreciëren.

Ik hoop alvast dat dit bericht weer niet geschrapt wordt en u op een volwassen en verantwoordelijke manier uitleg en antwoord geeft op dit alles?

Ronny

Wanneer wachten onmogelijk is
The Economist Science and technology Self-medication
May 13th 2012, 17:31 by A.R. | OXFORD
Gemiddeld duurt het acht jaar om een geneesmiddel te laten goedkeuren door de FDA nadat klinische trials met succes werden afgerond. Maar zo lang willen pALS niet wachten want hun levensverwachting na diagnose is slechts twee tot vijf jaar. Sinds september 2011 zijn een aantal van die pALS begonnen met zich zelf te injecteren met een substantie waarvan de chemische identiteit afgeleid werd uit gepubliceerde studies waarvan zij aannemen dat de inhoud op dit moment klinisch uitgetest wordt.
Sinds 1992 is ALS in de maand mei onderwerp van een bewustwordingscampagne in de Verenigde Staten. Het ziektebeeld, het ziekteverloop en het verlies van levenskwaliteit worden toegelicht. Online steungroepen wisselen bruikbare informatie uit over wetenschappelijke literatuur die gemakkelijk toegankelijk is. Dat laat pALS toe om die gegevens te interpreteren en zelf geneesmiddelen aan te maken die volgens de FDA gevaarlijk kunnen zijn en die door hen niet goedgekeurd worden.
In november 2010 meldde Neuraltus Pharmaceuticals, een Amerikaanse firma die ALS behandelingen tracht te ontwerpen, een positieve Fase 1 trial voor het middel met codenaam NP001. Eric Valor een pALS die niet deelnam aan die trial, concludeerde uit de gepubliceerde studies en patenten over NP001 dat natriumchloriet het actieve bestanddeel van de trial moest zijn. Natriumchloriet is een chemisch middel dat vooral gebruikt wordt om papierpulp te bleken of om water te desinfecteren.
Ondanks het feit dat Neuraltus de echte samenstelling van NP001 nog niet vrijgeeft volgen een aantal pALS toch het advies van Valor. Zelfs enkele pALS die deelnamen aan de NP001 trial zijn gestart met het gebruiken van natriumchloriet in september van verleden jaar. Die pALS delen nu op het net informatie uit over doseringen, therapeutische effecten en bijwerkingen op website zoals PatientsLikeMe. Dat komt dus neer op het uitvoeren van een klinische trial met gebruikers als bron.
Farmaceutische ondernemingen kiezen voor ‘randomised double-blind’ trials wanneer zij de efficiëntie van geneesmiddelen willen testen. Die trials zijn randomised omdat patiënten die de medicatie ontvangen en anderen die een placebo ontvangen volledig onbevooroordeeld uitgeloot worden. Zo worden vertekeningen door selectie uitgesloten. De trials zijn double-blind omdat noch de patiënt, noch de toedienende dokter weet of de toegediende substantie het echte middel is of een placebo.
Bij zelfmedicatie groepen zoals die van PatientsLikeMe ontbreken duidelijk zulke controles. Maar verleden jaar publiceerde de oprichter van de PatientsLikeMe James Haywood samen met enkele collega’s zelf een wetenschappelijk artikel in NATURE BIOTECHNOLOGY. Daarin toonden de auteurs aan dat het randomised effect ook kan verkregen worden door het inbrengen van de gegevens van de patiëntenwebsites in intelligente algoritmes. Maar dan nog ontbreekt het dit soort trials aan het andere criterium van onwetendheid van ontvangen en toedienen en daarom vooral kunnen zij niet in de plaats treden van een volledige klinische trial zoals die van Neuraltus voor NP001.
Een vroeger staaltje van dergelijke volkswetenschap door Haywood toonde aan dat een ander substraat, Lithiumcarbonaat, niet effectief is voor de behandeling van ALS. Diezelfde bevinding werd ook door traditionele volledige trials bevestigd. Het risico dat natriumchloriet ook niet zou voldoen voor ALS wordt nu bewust door de pALS die meewerken aan de trial van PatientsLikeMe genomen.