Avis aux patients atteints de SOD1-ALS concernant l'accès au Tofersen de Biogen via Compassionate Use – Early Access Program

La société biopharmaceutique Biogen mène actuellement l'essai clinique mondial de phase 3 contrôlé par placebo VALOR, qui évalue la sécurité et l'efficacité de l'oligonucléotide antisens (ASO) Tofersen dans le traitement de la SOD1-ALS.

L’inclusion de l'essai a été complétée en décembre 2020. La fin de l'étude est prévue pour le troisième trimestre de 2021.

En réponse au besoin de tous les SOD1 pALS d'obtenir Tofersen le plus rapidement possible, Biogen met en place un Compassionate Use – Early Access Program (Programme d'utilisation compassionnelle - Accès précoce).

Ce programme entrera en vigueur à la mi-juillet 2021, au moment où le dernier patient SOD1 pALS recevant un placebo dans l'étude VALOR aura la possibilité d'utiliser Tofersen dans la phase d'extension ouverte de l'essai. Le programme couvrira un sous-ensemble de la population SOD1-ALS présentant la maladie la plus rapidement progressive.

Si vous êtes un patient SOD1-ALS qui ne participe pas à l'étude VALOR mais qui souhaite recevoir du Tofersen dans le cadre du programme d'accès précoce à l'usage compassionnel, veuillez contacter votre médecin traitant qui pourra soumettre votre demande à Biogen.

Si les données de l'étude de phase 3 sont positives et si aucune autre étude clinique contrôlée n'est nécessaire, la société a déclaré qu'elle ouvrirait immédiatement un programme d'accès précoce pour la population SOD1-ALS dans les pays où cela est autorisé par la règlementation locale et l'accès futur. Ce programme débutera avant le dépôt de la demande d'enregistrement sur le marché.

Tous les détails et les critères d'éligibilité du programme d'accès précoce de Biogen pour l'usage compassionnel sont disponibles sur le site https://www.biogen.com/en_us/als-community-update.html.

N'hésitez pas à contacter la Ligue SLA à l'adresse info@ALS.be pour toute question supplémentaire.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové