Soutenance doctorat : Améliorations au projet de recherche médicaments pour la sclérose latérale amyotrophique

La Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) est une affection du neurone moteur qui mène à une déficience musculaire sérieuse et des problèmes de respiration. Après le début des premiers troubles, les patients meurent en moyenne endéans les trois ans. En ce moment, il n’y a pas de médicament et le traitement consiste essentiellement dans l’amélioration de la qualité de vie et le traitement des symptômes. Ceci souligne la nécessité d’une recherche de médicaments pour la SLA. Toutefois, malgré l’accomplissement de dizaines d’études de médicaments et d’expérimentations animales très prometteuses, il n’y a pas de résultats concluants dans les essais avec les patients. Cette thèse se concentre sur l’identification et l’approche des défis dans la trajectoire clinique du développement de médicaments pour la SLA.

La recherche de médicaments pour la SLA est entravée par le cours incertain de l’affection, des référentiels insensibles pour mesurer des effets de médicaments et des projets suboptimaux pour études de médicaments. Ces défis sont alourdis supplémentairement par le manque de directives et les moyens financiers réduits. En conséquence, des études de médicaments peuvent éventuellement manquer des indices cruciaux et/ou exposer inutilement des patients à des substances potentiellement nocives. Cette thèse décrit qu’une amélioration et un rendement plus grands peuvent être obtenus en introduisant des innovations dans la sélection des patients, les évaluations principales, la composition du projet et les stratégies analytiques des études de médicaments. Ainsi, les études de médicaments sont réduites et accélérées, faisant que les patients sont moins encombrés et que les moyens financiers disponibles peuvent être utilisés plus efficacement. Finalement, les innovations décrites peuvent engendrer des améliorations signifiantes en comparaison avec les projets d’études classiques et accélérer le procès de développement de médicaments effectifs pour patients avec la SLA. 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Universiteit Utrecht