BrainStorm Cell Therapeutics et la FDA conviennent d'une voie réglementaire potentielle NurOwn® pour approbation dans la SLA
18-02-2020
NEW YORK, BrainStorm Cell Therapeutics, Inc., l'un des principaux développeurs de thérapies à base de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui que la société avait récemment tenu une réunion de haut niveau avec la Food and Drug Administration U.S. Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour discuter des voies réglementaires potentielles NurOwn® pour approbation dans la SLA. L'administration intrathécale répétée de NurOwn (cellules MSC-NTF autologues) est actuellement en cours d'évaluation dans un essai pivot de phase 3 entièrement enrôlé dans la SLA (NCT03280056).
Lors de la réunion prévue avec le leadership du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) et plusieurs experts américains de premier plan en matière de SLA, la FDA a confirmé que l'essai de phase 3 sur la SLA entièrement enregistré recueille des données pertinentes essentielles à l'évaluation de l'efficacité de NurOwn. La FDA a indiqué qu'elle examinerait la «totalité des preuves» dans les données attendues des essais cliniques de phase 3. En outre, sur la base de leur évaluation détaillée des données, ils se sont engagés à travailler en collaboration avec BrainStorm pour identifier une voie réglementaire à suivre, y compris des possibilités d'accélérer l'examen statistique des données de l'essai de phase 3.
La FDA et BrainStorm ont reconnu le besoin urgent non satisfait et l'objectif commun de faire avancer les thérapies indispensables pour la SLA le plus rapidement possible.
« Il s'agit d'un tournant décisif dans notre travail visant à fournir aux patients atteints de SLA un nouveau traitement potentiel », a déclaré Chaim Lebovits, président et chef de la direction de BrainStorm. « Nous félicitons la FDA pour son engagement envers la communauté SLA et pour faciliter le développement, et nous espérons finalement l'approbation de NurOwn. Toute l'équipe de BrainStorm est reconnaissante de la collaboration continue et consciencieuse dans la quête pour vaincre la SLA. »
Ralph Kern, MD, MHSc, chef de l'exploitation et chef de la direction médicale, a déclaré: « Toute l'équipe de BrainStorm a travaillé collectivement pour s'assurer que nous menons les meilleurs essais cliniques fondés sur la science. Nous avons eu l'occasion de communiquer avec la haute direction de la FDA et de discuter de la façon dont nous pouvons travailler ensemble pour faire avancer le processus d'approbation le long d'une nouvelle voie. Nous apprécions leur volonté et leur réceptivité à envisager des approches innovantes alors que nous cherchons tous à mieux répondre aux besoins médicaux urgents non satisfaits de la communauté SLA. »
Brian Wallach, cofondateur de I AM ALS, a déclaré: « Il n'y a rien de plus important pour les personnes atteintes de SLA que d'avoir accès à des thérapies qui combattent efficacement cette maladie mortelle. Nous travaillons avec BrainStorm depuis des mois maintenant parce que nous pensons que NurOwn est une thérapie potentiellement transformatrice dans ce combat. Nous avons eu le privilège de représenter la voix des patients lors de cette réunion et sommes vraiment reconnaissants à la société et à la FDA pour cet accord essentiel. Il s'agit d'un moment d'espoir vraiment important et nous sommes impatients de voir les données de la Phase III et l'approbation pleine d'espoir de NurOwn dès que possible. »
Traduction : Christina Lambrecht
Source : GlobeNewswire
