Comment la médecine régénérative fait avancer la recherche sur la SLA

Mai est le mois de la sensibilisation à la SLA, un moment pour réfléchir au rôle joué par la recherche en médecine régénérative dans l’avancée de la compréhension et du traitement de la SLA. La maladie neurodégénérative provoque la mort de cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière, bloquant les signaux vers les muscles. Cela cause une paralysie qui prive les personnes de leur capacité à marcher, parler et respirer. Comme il n’y a pas de traitement, la SLA finit par mener à une faiblesse respiratoire et à la mort. 

 Nathan Staff, Docteur en médecine

« Il est très urgent de trouver de nouvelles thérapies pour aider les patients atteints de SLA car ce que nous avons pour le moment n’est pas suffisant. Les patients attendent avec impatience des réponses qui répondent à leurs besoins non satisfaits. Nous devons fournir rapidement et en toute sécurité de nouveaux traitements validés pour les personnes atteintes. C’est cela qui motive notre équipe à se lever le matin et à travailler aussi dur que possible », déclare Nathan Staff, docteur en médecine, neurologue, expert en médecine régénérative et chercheur principal de la recherche sur les cellules souches SLA à la Mayo Clinic.
De nouvelles options sont nécessaires car les médicaments approuvés par la Food and Drug Administration (FDA, « Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux ») afin de traiter la SLA ne sont pas assez efficaces pour freiner le cours de la maladie. 
 
A la recherche de solutions de médecine régénérative
Une transformation est en cours dans les soins de santé. L’objectif de la médecine est passé de la lutte contre la maladie au rétablissement de la santé. Le centre de médecine régénérative de la Mayo Clinic en est à l’avant-poste. Il soutient la recherche sur la SLA dans le cadre de sa mission de développement et d’apport de thérapies innovantes et curatives aux patients.  
Les recherches de la Mayo Clinic cherchent à démêler la complexité de la SLA dans l’espoir de révéler de possibles nouveaux traitements. Les chercheurs tentent de déterminer si les cellules souches mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux, ou graisseux, pourraient fournir des facteurs de croissance et des propriétés anti-inflammatoires pour empêcher les cellules nerveuses de mourir, stoppant ainsi la progression de la maladie. Les cellules souches mésenchymateuses sont des cellules souches adultes qui ont été bien étudiées. Les résultats d'un essai clinique de phase 1 à la Mayo Clinic ont révélé que la thérapie par cellules souches mésenchymateuses est sûre et justifie une étude plus approfondie.

 Anthony Windebank, Docteur en médecine

« Il était clair qu'environ 30 % des patients atteints de SLA dans l'essai se sont stabilisés après une thérapie par cellules souches mésenchymateuses », a déclaré Anthony Windebank, Docteur en médecine, directeur adjoint de la Découverte pour le Centre de médecine régénérative de la Mayo Clinic et chercheur principal de l'essai clinique de phase 1. « Nous avons également appris que les patients qui avaient été traités avec des cellules souches mésenchymateuses au début de leur maladie avaient de meilleurs résultats. Notre découverte montre un potentiel thérapeutique, mais des recherches supplémentaires sont nécessaires pour le confirmer. »

S'appuyant sur l'essai clinique de phase 1, les chercheurs de la Mayo Clinic testent maintenant la thérapie par cellules souches sur un plus grand groupe de patients et sur une période plus longue. L'étude cherche à déterminer si les cellules souches peuvent ralentir les effets invalidants de la SLA et, le cas échéant, les raisons pour lesquelles la thérapie par cellules souches fonctionne pour certaines personnes mais pas pour d'autres.

« Nous essayons de comprendre ce qui conduit aux différentes réponses. Est-ce la génétique du patient ? Est-ce le système immunitaire ? Est-il possible que ce soient les cellules elles-mêmes et leur façon de réagir à l'environnement thérapeutique ? Nos études actuelles tentent de comprendre les différents facteurs qui poussent les personnes à répondre ou non à la thérapie par cellules souches mésenchymateuses », explique le Dr. Staff, chercheur principal de l'essai clinique de phase 2 pour la SLA.

L'équipe de recherche est optimiste quant au fait que les essais cliniques à Mayo et dans le monde apporteront un jour de nouvelles réponses et de nouvelles options pour les patients. En parallèle, la découverte de mutations génétiques a également donné lieu à des essais cliniques de thérapie génique pour les patients atteints de la forme héréditaire de la maladie.
« Les types d'essais et de solutions possibles qui sont proposés s’intéressent vraiment au fonctionnement de la SLA de différentes manières. Certains médicaments testés s'intéressent au système immunitaire. D'autres s'intéressent aux voies cellulaires", dit le Dr. Staff. "Il y a eu beaucoup d'approches différentes dans le but commun d'essayer d'aider à ralentir la maladie. »

Mayo collabore avec l'industrie et d'autres institutions universitaires pour essayer d'accélérer la recherche qui conduirait à de nouvelles thérapies sur le terrain. Mais la recherche sur la thérapie par cellules souches en est encore à ses débuts. On ne sait pas combien de temps il faudra pour finaliser le développement clinique avancé, une étape critique vers l'obtention de l'approbation de la FDA pour de nouvelles thérapies à utiliser dans les soins cliniques quotidiens.

Traduction: S. Jardin
Source: Mayo Clinic for Regenerative Medicine blog