La FDA publie de nouvelles directives au sujet des essais cliniques pour cinq troubles neurologiques
31-05-2018
La SLA
Le document d'orientation sur la SLA n'apporte pas de changements majeurs, exigeant seulement que les essais démontrent « des bénéfices cliniquement significatifs dans les symptômes, la fonction ou la survie ».
Pour démontrer la sécurité, les essais doivent inclure un nombre suffisant de sujets et peuvent inclure des sous-groupes de patients atteints de variantes de la SLA, a déclaré la FDA. En outre, en raison de la progression significative de la SLA, l'établissement d'un bénéfice clinique, même modeste, peut entraîner une approbation.
Si une réalisation à long terme est à l'étude, les promoteurs devraient envisager le co-développement des dispositifs de réalisation.
L'agence a également déclaré qu'elle envisageait de nouvelles mesures de résultats pour des effets cliniquement significatifs, constatant que les mesures existantes pourraient être inappropriées. Pour l'instant, l'efficacité peut être démontrée dans l'amélioration fonctionnelle quotidienne et de survie, mais ces critères devraient être contrôlés pour le biais dû au reportage et la motivation du patient.
Traduction : Ligue SLA : Walter
Source : Neurology Today
