Orphazyme annonce les premières données de l'essai pivot de l'arimoclomol dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA)

● L'essai pivot n'a pas satisfait aux critères primaires et secondaires évaluant l'impact sur la fonction et la survie.

Orphazyme, une société biopharmaceutique en phase avancée de développement, pionnière de la réponse aux protéines de choc thermique pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui que l'essai pivot ORARIALS-01 de l'arimoclomol dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) n'a pas atteint ses critères d'évaluation primaires et secondaires pour montrer un bénéfice chez les personnes vivantes avec la SLA. Aucun signal de sécurité important n'a été signalé au cours de l'essai. Les premières données seront présentées lors de la prochaine réunion virtuelle de l'European Network to Cure ALS (ENCALS), du 12 au 14 mai, et les données complètes de l'étude seront publiées plus tard dans l'année.

"Nous sommes découragés par ces résultats, car nous avions espéré que l'arimoclomol pourrait représenter une nouvelle approche viable contre le redoutable défi que représente cette maladie dévastatrice. Nous remercions sincèrement les investigateurs, les patients et les familles pour leur participation et leur collaboration à notre programme ", a déclaré Thomas Blaettler, MD, Chief Medical Officer, Orphazyme. "Avec plus de 18 mois d'évaluation, cet essai représente l'une des études cliniques les plus longues de cette catégorie. Même si cette étude n'a pas abouti, les données générées contribueront de manière significative au dialogue scientifique sur cette maladie difficile. Nous utiliserons les informations précieuses de cette étude et d'autres pour développer notre portefeuille de produits et continuer à exploiter tout le potentiel de la réponse aux protéines de choc thermique."

L'essai de phase 3 randomisé et contrôlé par placebo a été mené auprès de 245 patients sur 29 sites dans 12 pays d'Amérique du Nord et d'Europe. Les participants ont été randomisés (ratio 2:1) pour recevoir soit de l'arimoclomol (248 mg trois fois par jour), soit un placebo pendant une durée maximale de 76 semaines. Le critère d'évaluation principal était de déterminer l'efficacité du traitement chronique par l'arimoclomol par rapport au placebo chez les participants atteints de SLA, évaluée par l'évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS). Ce critère a été choisi pour illustrer l'effet global du traitement basé sur la survie et le changement du score ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les critères d'évaluation secondaires comprenaient la survie, le changement du score ALSFRS-R et la capacité vitale lente (CVL).

A propos de l'arimoclomol
L'arimoclomol est un candidat médicament expérimental qui amplifie la production de protéines de choc thermique (HSP). Les HSP peuvent sauver les protéines défectueuses mal repliées, éliminer les agrégats de protéines et améliorer la fonction des lysosomes. L'Arimoclomol est administré par voie orale et a été étudié dans 10 essais de phase 1, quatre essais de phase 2 et trois essais pivots de phase 2/3. L'Arimoclomol est en cours de développement clinique pour la NPC et la maladie de Gaucher. L'Arimoclomol a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le NPC aux États-Unis et dans l'Union européenne. L'Arimoclomol a reçu la désignation fast-track (FTD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour la NPC. En outre, l'arimoclomol a reçu la désignation de thérapie innovante (BTD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA pour le NPC. L'arimoclomol est un traitement expérimental et n'a pas été approuvé par la FDA.

Traduction : Ligue SLA : Louis

Source : Orphazyme