Des résultats prometteurs d’un test avec Nuedexta ayant un impact sur la fonction bulbaire chez des patients-SLA

28-01-2018

(version abrégée)

Dans le numéro du 9 janvier de Neurotherapeutics, le docteur Richard Smith, directeur du Center for Neurologic Study in La Jolla, Calif., a publié des résultats prometteurs d’un test de phase 2 qui a montré l’effet de Nuedexta sur la fonction bulbaire. D’un point de vue global lui et ses coauteurs ont constaté que Nuedexta a un effet significatif palliatif sur la parole, la déglutition et la formation de salive chez les personnes atteintes de la SLA. L’Association SLA a rassemblé des fonds pour réaliser ce test.

Qu’est-ce que c’est Nuedexta ?

Nuedexta est un médicament oral composé d’une combinaison de la dextrométhorphane et la quinidine (DMQ). En 2011 ce médicament a été approuvé pour le traitement de l’affect pseudobulbaire (APB), ce qui se manifeste sous la forme de troubles à contrôler les émotions, tels que pleurer et rire de façon incontrôlée. Ceci se manifeste souvent chez des patients atteints de la SLA. Depuis l’approbation du médicament des patients souffrant de la SLA qui ont utilisé Nuedexta aussi bien que leurs aidants et médecins ont rapporté des améliorations au niveau de la parole et de la déglutition et au niveau de la capacité de contrôler la sécrétion orale. Partant de ces rapports uniques l’Association SLA a fourni des fonds pour un test de phase 2 ayant comme objectif de confirmer que Nuedexta a un impact favorable sur la fonction bulbaire chez des personnes atteintes de la SLA.

Note : Les muscles bulbaires sont des muscles dans le visage et dans le cou qui contrôlent la parole et la déglutition. Des personnes souffrant de troubles bulbaires ont des difficultés à parler et à déglutir et produisent un excès de salive. Ces troubles peuvent entraîner des difficultés à manger et à communiquer et provoquer des inconvénients.

L’étude

L’étude en double aveugle en phase 2 a été conçu afin d’évaluer l’effet du traitement Nuedexta sur la fonction bulbaire. On a recruté soixante personnes souffrant de la SLA pour participer à cette étude répartie sur plusieurs centres et sous l’égide du Northeast ALS Consortium (NEALS). Pendant 28 ou 30 jours, les participants reçoivent ou Nuedexta, ou un placebo, suivi par une période de repos afin de permettre au corps de se purifier du médicament.

L’étude était unique puisqu’elle utilisait pour les mesures primaires de résultats une échelle d’auto-évaluation qui est appelée l’Echelle de Mesure pour la Fonction Bulbaire du Centre des Etudes Neurologiques (Center for Neurologic Study Bulbar Function Scale (CNS-BFS)). Celle-ci s’est avérée plus sensible que les instruments de mesure conventionnels comme la phonation ou la déglutition chronométrées. Le CNS-BFS rassemble des données sur la phonation, la déglutition et la formation de salive à l’aide d’une échelle qui se compose de 21 thèses ou questions, ayant chacune un score sur une échelle de 1 à 5. Les méthodes de mesure secondaires les plus importantes sont l’Echelle de Mesure Fonctionnelle SLA Révisée (ALS Functional Rating Scale – Revised (ALSFRS-R)) et les mesures de la parole et de la déglutition.

Résultats :

Pour cette étude 90 patients ont subi un screening afin de déterminer leur aptitude et 60 d’entre eux ont été randomisés. Au moment où l’étude s’est conclue, 53 patients avaient achevé les deux parties.

Résumé des résultats finals :

● CNS-BFS-score : amélioré avec Nuedexta en comparaison avec le placebo (statistiquement significatif p < 0,001)

● Le score CNS-BFS a connu un progrès à tous les niveaux :
- Formation de salive (statistiquement significatif p = ,004)
- Parole (statistiquement significatif p = ,003)
- Déglutition (statistiquement significatif p = ,009)

● Le component ALSFRS-R bulbaire a amélioré avec Nuedexta en comparaison avec le placebo (statistiquement significatif p = ,003). Nuedexta n’avait pas d’influence sur les components moteurs ou respiratoires de l’échelle-ALSFRS-R.

Conclusions :

Cet essai contrôlé clinique a montré de façon convaincante que Nuedexta peut avoir un effet favorable sur la parole, la déglutition et la capacité de contrôler les produits de sécrétion chez les patients souffrant de la SLA. Il était intéressant de voir que les patients avec ou sans l’affect pseudobulbaire (voir ci-dessus) ont répondu au traitement. Il est important de noter que Nuedexta n’a pas amélioré les fonctions motrices ou respiratoires et cela suggère que Nuedexta a un impact spécifique sur la fonction bulbaire. Cela permet de conclure que non pas tous les neurones affectés par la SLA sont les mêmes. Dans ce cas les neurones qui contrôlent les muscles de la parole et de la déglutition sont d’une qualité différente que ceux qui contrôlent les membres supérieurs et inférieurs. En résumant on peut dire que des traitements symptomatiques peuvent mener à une meilleure compréhension et finalement à un meilleur traitement de la SLA.  

 

Tradcution : Pauwels

Source : The ALS Association

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