AMYLYX PHARMACEUTICALS SOUMET UNE DEMANDE DE NOUVEAU MÉDICAMENT (NDA) POUR L'AMX0035 POUR LE TRAITEMENT DE LA SCLEROSE LATERALE AMYOTROPHIQUE (SLA)

04-11-2021

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CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE)-.Amylyx Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui qu'elle a soumis une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium (PB) et taurursodiol (TURSO ; également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine)) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

"Nous sommes ravis de partager l'étape passionnante de la soumission de notre NDA à la FDA pour examen avec la communauté SLA ", a déclaré Justin Klee, co-PDG, directeur et co-fondateur d'Amylyx. Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx, a ajouté : "Notre équipe a travaillé et continue de travailler jour et nuit, car nous savons que le temps est essentiel pour les patients SLA et leurs familles. Nous continuerons à tenir la communauté étroitement informée de nos progrès."

"Nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec la FDA tout au long du processus d'examen afin de faire progresser AMX0035 vers une approbation réglementaire potentielle aussi rapidement et efficacement que possible", a déclaré Tammy Sarnelli, responsable mondiale des affaires réglementaires d'Amylyx. "Nous sommes tellement inspirés par les personnes qui ont participé à CENTAUR, les investigateurs de l'essai, la communauté SLA et nos partenaires et notre équipe, et nous continuerons à travailler sans relâche en votre nom."

La soumission de la NDA à la FDA est basée sur les données de l'essai CENTAUR, une étude contrôlée par placebo évaluant 137 personnes atteintes de SLA. Dans cette étude, les participants recevant l'AMX0035 ont présenté un ralentissement statistiquement significatif du déclin fonctionnel à la fin de la phase randomisée de 6 mois, tel que mesuré par l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R), l'échelle la plus couramment utilisée dans les cliniques du monde entier pour mesurer la fonction dans la SLA. Une analyse de survie intermédiaire a été menée auprès de tous les participants randomisés de CENTAUR qui ont été suivis jusqu'à trois ans, y compris les participants qui ont continué à recevoir l'AMX0035 dans une phase d'extension ouverte pendant la période de suivi. Les participants qui ont commencé à prendre l'AMX0035 pendant la phase contrôlée par placebo de CENTAUR ont montré un risque de décès inférieur de 44% par rapport à ceux qui ont commencé à prendre le placebo pendant la phase contrôlée par placebo (HR 0,56 ; 95% CI, 0,34-0,92). La durée médiane de survie au cours de la phase ouverte de suivi à long terme était de 25,0 mois (IC à 95%, 19,0-33,6 mois) dans le groupe ayant commencé par l'AMX0035 et de 18,5 mois (IC à 95%, 13,5-23,2 mois) dans le groupe ayant commencé par le placebo, soit une différence de 6,5 mois. Dans l'ensemble, les taux rapportés d'événements indésirables et d'abandons étaient substantiellement similaires entre les groupes AMX0035 et placebo au cours de la phase randomisée de 24 semaines. Cependant, les événements gastro-intestinaux sont survenus avec une fréquence plus élevée (≥2%) dans le groupe AMX0035. Les données détaillées de CENTAUR sont publiées dans le New England Journal of Medicine (NEJM) et dans Muscle and Nerve.

" Cette soumission donne de l'espoir aux patients SLA, à leurs familles et à leurs aidants proches ", a déclaré Merit Cudkowicz, M.D., co-investigateur principal de l'essai CENTAUR et cofondateur du Northeast ALS Consortium, directeur du Healey & AMG Center for ALS et président de neurologie au Massachusetts General Hospital et professeur de neurologie Julieanne Dorn à la Harvard Medical School. "Nous sommes honorés d'avoir dirigé la collaboration entre le Healey & AMG Center for ALS, ALS Finding a Cure, l'ALS Association et NEALS qui a fait de l'essai CENTAUR une réalité, dont les efforts et les résultats ont rendu possible cette soumission de NDA."

"Pour les personnes vivant avec la SLA et leurs médecins, il s'agit d'un développement important qui offre l'espoir d'une nouvelle option thérapeutique potentielle dont il a été démontré qu'elle ralentit la progression de la maladie et prolonge le temps que les familles confrontées à cette maladie mortelle peuvent passer ensemble", a déclaré Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., investigateur principal de l'essai CENTAUR, investigateur au Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital et professeur adjoint de PM&R à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital.

Comme indiqué précédemment, Amylyx a soumis un dossier de nouveau médicament  (NDS) pour AMX0035 pour le traitement de la SLA auprès de Health Canada en juin 2021. Amylyx a également l'intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour AMX0035 au Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) vers la fin de 2021 et de lancer un essai clinique mondial de phase 3 avec des centres en Europe et aux États-Unis au quatrième trimestre de 2021. L'essai de phase 3 PHOENIX d’AMX0035 pour le traitement des patients SLA évaluera la sécurité et l'efficacité d'AMX0035 dans une population internationale d'environ 600 participants et s'appuiera sur les résultats de l'essai CENTAUR. Amylyx étudie actuellement la possibilité d'un programme d'accès élargi (EAP) aux États-Unis. S'il est mis en œuvre, l'EAP se déroulera parallèlement à l'essai de phase 3 PHOENIX en cours et aux examens des demandes de commercialisation. Plus d'informations sur l'EAP sont attendues au quatrième trimestre de 2021.

 

Bron: Site web Amylyx
 

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