Cytokinetics annonce la présentation de la mise à jour sur BENEFIT-ALS au Symposium International ALS/MND

Données Intérimaires, en aveugle, agrégées sur le recrutement des patients, données démographiques de base, l’augmentation des doses et la tolérabilité présentée ; les résultats définitifs sont attendus au deuxième trimestre de 2014

South San Francisco, CA, - Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq : CYTK) a annoncé aujourd'hui qu’une présentation de données provenant de BENEFIT-ALS (évaluation des effets neuromusculaires en aveugle et amélioration fonctionnelle avec Tirasemtiv en ALS) a été faite lors du 24e Symposium International sur l'ALS/MND le 7 décembre 2013 à Milan, en Italie. La conception de l’étude clinique a été expliquée et des données provisoires, en double-aveugle, agrégées sur le recrutement des patients, données de base démographique, l’augmentation des doses et la tolérabilité ont été présentées. BENEFIT -ALS évalue le tirasemtiv, un activateur de muscle squelettique selon un nouveau mécanisme, comme traitement potentiel pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Présentation lors du 24e Colloque International de ALS/MND

Une présentation intitulée, « L’effet de Tirasemtiv sur la fonction des patients avec ALS » a été donnée par Jeremy M. Shefner, M.D., Ph.D., professeur et président du département de neurologie de l'Upstate Medical University, State University of New York et investigateur principal de l’étude BENEFIT -SLA. M. Shefner a fait le point sur BENEFIT-ALS et a partagé des données provisoires, en aveugle, agrégées (c'est-à-dire, les données provenant des deux groupes de traitement, tirasemtiv par rapport au placebo, ne sont pas séparées) de l'essai clinique en cours. Il a indiqué que le recrutement du BENEFIT-ALS vient de terminer avec un total de 711 patients. Il a aussi indiqué que la phase ouverte d'initialisation avec tirasemtiv paraît maintenir l'étude en aveugle et paraît réduire les abandons après randomisation. M. Shefner a indiqué que, à ce jour, la majorité des patients randomisés dans BENEFIT -ALS est titrée à la dose cible de tirasemtiv (250 mg deux fois par jour) ou un placebo correspondant et terminent l’étude à cette dose. Il a indiqué que l’étourdissement, l'effet indésirable le plus fréquemment associé à tirasemtiv dans les essais cliniques de Phase IIa antérieurs, a été aussi le plus fréquemment signalé comme indésirable dans BENEFIT-ALS à ce jour et a généralement été résolu au cours d'un traitement continu avec une durée moyenne de six à sept jours.

Dr. Shefner a décrit l'erreur d'attribution du produit de l’étude qui avait été signalée en juillet, et a expliqué la réponse à cette erreur, qui vise à maintenir la puissance statistique originale de l’étude afin de préserver l'intégrité statistique de l'analyse primaire d'efficacité. Il a conclu que les changements dans la démographie de base des patients observés au fil du temps pendant le déroulement de BENEFIT -SLA soutiennent la décision d'exclure de l'analyse primaire d'efficacité tous les 156 patients randomisés en même temps (pour tirasemtiv ou un placebo) dans les blocs qui comprenait un de 58 patients soumis à l'erreur d'attribution du produit de l’étude. M. Shefner a aussi partagé des données provisoires, en double-aveugle, agrégées de nouvelles évaluations fonctionnelles employés dans la - BENEFIT ALS et a remarqué le potentiel de cet essai clinique pour fournir des renseignements utiles concernant les effets possibles de tirasemtiv sur les paramètres de la force musculaire squelettique et de la fatigue, y compris des mesures spécifiques de la fonction pulmonaire, qui peut s'appliquer aux activités de la vie quotidienne chez les patients atteints de SLA. M. Shefner a également indiqué que l'achèvement récent de recrutement des patients en BENEFIT-ALS pourrait donner que les résultats de cet essai clinique soient rapportées au cours du deuxième trimestre de 2014.

« Je suis heureux d'avoir l'occasion de faire le point sur BENEFIT-ALS au plus grand rassemblement international des médecins, des patients et des soignants qui représente la communauté de l'ALS, » a déclaré le Dr Shefner. « Cet essai clinique semble être déroulé bien en ligne avec nos objectifs. J'espère qu'elle fournira des informations importantes au sujet de ce nouveau médicament candidat qui offre le potentiel d'influencer les mesures du muscle squelettique et la fonction générale du patient qui sont important par rapport à l'histoire naturelle de cette maladie progressive. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The Wall Street Journal