L’administration du traitement SLS-005 au bras d’essai HEALEY ALS en phase 2b/3 est prévue pour bientôt

13-09-2021

Seelos Therapeutics a annoncé ses projets d’entamer fin septembre le traitement des patients en phase pivot 2b/3 des essais cliniques de sa thérapie expérimentale SLS-005 (tréhalose), qui vise à éviter l’agglutination de protéines dans les cellules d’adultes souffrant de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

L’étude s’inscrit dans la Plateforme d’Essai HEALEY ALS (NCT04297683), le premier essai multi-thérapeutique en matière de SLA, et constitue le cinquième traitement testé en simultanée dans le cadre de l’étude. L’évaluation simultanée de plusieurs thérapies potentielles vise à accélérer le développement des traitements les plus prometteurs tout en baissant les coûts.

HEALEY est dirigée par la Harvard Medical School au Massachusetts General Hospital, et recrute actuellement des adultes souffrant de SLA sporadique ou héréditaire à plus de 50 sites d’essai à travers les Etats-Unis. 
Le SLS-005, qui est administré directement dans le courant sanguin, consiste en une molécule de sucre naturelle stimulant l’autophagie appelée ‘tréhalose’ que l’on trouve dans certaines plantes, champignons et bactéries. L’autophagie est le processus permettant aux cellules de se décomposer et de recycler des protéines vieilles ou endommagées ainsi que des composantes dont elles n’ont plus besoin afin d’éviter leur accumulation potentiellement toxique.

La SLA est caractérisée par une accumulation toxique de différentes protéines comme le TDP-43 et le SOD1 dans les cellules nerveuses entraînant l’endommagement et la mort de ces dernières. Des études précliniques ont montré que le SLS-005 favorise l’élimination de ces protéines, permettant ainsi de ralentir la progression de la SLA et de préserver les motoneurones ainsi que la taille des fibres musculaires.
De plus, le SLS-005 est capable de traverser la barrière hémato-encéphalique — la membrane hautement sélective qui empêche les microbes circulants et les molécules potentiellement nocives d’atteindre le système nerveux central (SNC; cerveau et moelle épinière) — surmontant ainsi un obstacle courant des thérapies qui visent le SNC.

La thérapie a reçu la désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis et dans l’Union européenne. Cette désignation vise à accélérer le développement du SLS-005 en apportant des incitatifs financiers, un appui en matière de réglementation et l’exclusivité commerciale pour une période de 7 ans aux Etats-Unis et de 10 ans en Europe après approbation.

À la fin de l’année dernière, Seelos a annoncé l’inclusion de son essai en phase 2b/3 du SLS-005 dans l’étude de HEALEY qui a commencé le traitement des patients avec ses trois premières thérapies expérimentales en août 2020.
Ces traitements potentiels sont le zilucoplan d’UCB (NCT04436497), le verdiperstat de Biohaven Pharmaceuticals (NCT04436510) et le CNM-Au8 de Clene Nanomedicine (NCT04414345).
Le pridopidine de Prilenia Therapeutics a également été ajouté à la liste de traitements expérimentaux testés dans la plateforme d’essai (NCT04615923), le premier patient de ce groupe ayant été recruté en janvier.
Dans chaque bras d’essai de HEALEY, 160 patients sont affectés aléatoirement soit au traitement expérimental (120 patients), soit au placebo (40 patients) pour une durée de 24 semaines (environ 6 mois). Le groupe placebo sera réparti sur les différentes thérapies pour renforcer les données de recherche au niveau de la fiabilité.

Le principal but des essais est d’évaluer l’efficacité de chaque thérapie pour ce qui est de la capacité à ralentir la progression de la maladie, mesurée par des changements dans la ALS Functional Rating Scale-Revised. Les mesures secondaires concernent entre autres la sécurité, les changements dans la fonction pulmonaire et la force musculaire ainsi que la survie.
Lors du discours de mise à jour semestriel concernant les affaires et l’aspect clinique durant lequel on a annoncé les projets de commencer les traitements des patients avec le SLS-005, Raj Mehra PhD, secrétaire général et PDG de Seelos, a évoqué le brevet qu’avait reçu la société de la part de l’Australian Patent Office (Bureau des brevets de l’Australie). Ce brevet couvre l’administration intraveineuse du SLS-005 pour traiter différentes maladies neurodégénératives.
Seelos continue d’évaluer le SLS-005 comme traitement potentiel d’autres affections, a ajouté Monsieur Mehra.

Traduction: Vicky Roels

Source: ALS News Today 
 

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