La FDA accorde une procédure accélérée à Apic Bio pour l'APB-102 dans le traitement des patients atteints de SOD1 SLA

Apic Bio Inc., une société innovante de thérapie génique développant de nouvelles options de traitement pour les patients atteints de maladies génétiques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure rapide à APB-102, le principal candidat de thérapie génique de la société conçu pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) SOD1. Apic prévoit de commencer un essai clinique de phase 1/2 au début de 2022.

Le programme de procédure accélérée de la FDA facilite le développement et accélère l'examen des médicaments pour traiter des affections graves et répondre à un besoin médical non satisfait, permettant aux patients d’avoir accès à d’importants nouveaux médicaments plus tôt. Les médicaments qui bénéficient d’une procédure accélérée sont éligibles pour des réunions et communications écrites plus fréquentes avec la FDA pour discuter des plans de développement et de la conception des essais cliniques.

“We are pleased that the FDA recognizes the significant unmet need for treatments for SOD1 ALS, an always fatal neurogenerative disorder, where mutations in the SOD1 gene account for approximately one-fifth of all inherited forms of the disease,” said Dr. Jorge Quiroz, EVP and Directeur medical d’Apic Bio. “We believe in the therapeutic potential of our gene therapy candidate APB-102 that targets the underlying pathophysiology of the disease, and we remain on track to initiate our Phase 1/2 study of APB-102 in early 2022.”
« Nous sommes ravis que la FDA reconnaisse l’important besoin non satisfait de traitements pour la SOD1 SLA, un trouble neurogénératif toujours mortel, où les mutations du gène SOD1 représentent environ un cinquième de toutes les formes héréditaires de la maladie », a déclaré le Dr Jorge Quiroz, vice-président et directeur médical d'Apic Bio. « Nous croyons au potentiel thérapeutique de notre candidat de thérapie génique APB-102 qui cible la physiopathologie sous-jacente de la maladie, et nous sommes en bonne voie pour lancer notre étude de phase 1/2 de l'APB-102 au début de 2022. »

L'essai clinique de phase 1/2 est une étude multicentrique en trois parties visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'APB-102 administré par voie intrathécale chez les patients présentant des mutations SOD1 de la SLA : partie I, dose unique ascendante ; partie II, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo ; et partie III, suivi prolongé.

A propos d’APB-102
L'APB-102 est un candidat de thérapie génique en cours d'évaluation pour le traitement potentiel de la SOD1 SLA. APB-102 est un vecteur AAVrh10 recombinant qui exprime un microARN artificiel anti-SOD1. Le microARN se lie à l'ARNm de SOD1 réduisant ainsi la production de la protéine mutante chez les patients atteints de cette forme de la maladie. La réduction des niveaux de protéine SOD1 mutante peut améliorer la survie et la fonction des motoneurones et potentiellement apporter un bénéfice thérapeutique aux personnes atteintes de SLA liée à SOD1. L'APB-102 a reçu la désignation de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration des États-Unis.

A propos d‘Apic Bio
Apic Bio est une société innovante de thérapie génique axée sur le développement d'options de traitement pour les maladies neurologiques et hépatiques rares et sous-traitées. Le programme principal de la Société est une thérapie génique basée sur les adéno-associés (AAV) pour le traitement de la SOD1 SLA. Des études précliniques de formes génétiques supplémentaires de la SLA (C9orf72) et du déficit en alpha-1 antitrypsine (Alpha-1) sont en cours.

Traduction: S. Jardin
Source: Businesswire.com