Rozebalamin pour injection 25 mg (Mecobalamin) approuvé au Japonpour la SLA

24 septembre 2024

Eisai Co. (Siège : Tokyo, PDG : Haruo Naito, « Eisai ») a annoncé aujourd'hui avoir obtenu l'autorisation de fabrication et de mise sur le marché du traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) « “Rozebalamin® pour Injection 25 mg » (mécobalamine) au Japon en tant que traitement pour ralentir la progression de la déficience fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique. En mai 2022, la firme a reçu la désignation de médicament orphelin et une nouvelle demande de médicament a été soumise en janvier 2024, ce qui a conduit à cette approbation.

Cette approbation est basée sur les résultats de JETALS (The Japan Early-Stage Trial of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin for ALS), un essai clinique de phase III multicentrique, contrôlé par placebo, en double aveugle et randomisé chez 130 patients atteints de SLA, qui a été mené en tant qu'essai académique par une équipe de recherche composée du professeur Ryuji Kaji (investigateur principal), Université de Tokushima, le professeur Yuishin Izumi (investigateur coordinateur), du département de neurologie de l'école supérieure de sciences biomédicales de l'Université de Tokushima, et le professeur Satoshi Kuwabara (investigateur coordinateur), du département de neurologie de l'école supérieure de médecine de l'Université de Chiba.

Dans l'étude JETALS, le groupe recevant 50 mg de mécobalamine a montré un ralentissement statistiquement significatif de la progression par rapport au groupe placebo dans le changement du score total entre la fin de la période d'observation et la semaine 16 de la période de traitement pour le critère d'évaluation principal, l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) (ralentissement du déclin d'environ 43 %, p=0,01).1 Les taux d'incidence des effets indésirables du médicament étaient de 1,6 % dans le groupe placebo et de 7,7 % dans le groupe recevant 50 mg de mécobalamine. Les effets indésirables observés dans le groupe recevant 50 mg de mécobalamine comprenaient constipation, douleur au point d'injection, fièvre, allongement de l'intervalle QT à l'électrocardiogramme et éruption cutanée, chacun survenant chez 1,5 % des patients.2
La SLA est une maladie neurodégénérative progressive et incurable qui se traduit par une atrophie et une faiblesse musculaire grave due à un dysfonctionnement des neurones moteurs. La principale cause de décès étant l'insuffisance respiratoire due à la paralysie des muscles respiratoires, sans l'utilisation d'un respirateur artificiel, la mort survient dans les 2 à 5 ans suivant l'apparition de la maladie.3 Le nombre de patients au Japon est estimé à environ        10 000.3 Actuellement, il n'existe pas de traitement curatif pour la SLA, et comme il n'y a qu'un nombre limité de médicaments approuvés au Japon et à l'étranger, il s'agit d'une maladie dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants.

Eisai considère la neurologie comme un domaine thérapeutique prioritaire. En tant qu'entreprise de santé humaine, Eisai s'engage à répondre aux divers besoins des patients et de leurs familles et à accroître leurs avantages en proposant la rozébalamine comme nouvelle option de traitement pour les patients atteints de SLA.
 

Traduction: Anne 

Source: EISAI Company