MERIDIAN: Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van Pegcetacoplan bij ALS patiënten na te kijken.
Deze fase 2 studie wordt gesponsord door de firma Apellis Pharmaceuticals en wil nagaan of het remmen van complementactivatie een invloed heeft op de ziekteprogressie van ALS. Het gaat om een multicentrische placebo-gecontroleerde studie, waarbij pegcetacoplan zal vergeleken worden met placebo. Pegcetacoplan is een inhibitor van het complement eiwit C3. Complement activatie speelt een rol in de schade aan de neuromusculaire junctie bij patiënten met ALS. Door deze vorm van ontsteking te remmen hoopt men een gunstig effect op het ziekteverloop te kunnen aantonen.
De medicatie zal 2 keer per week via een subcutane injectie toegediend worden. ALS patiënten die minstens 18 jaar oud zijn, nog niet langer dan 18 maanden ziek zijn, een longfunctie (SVC) van meer dan 60% hebben en een ALS-FRS-R score van ≥ 30 hebben kunnen in aanmerking komen voor deelname aan deze studie. Er zullen wereldwijd 228 patiënten deelnemen aan de studie. De studie duurt 52 weken en zal gevolgd worden door een ‘open-label’ studie (waarbij alle patiënten het actieve product krijgen) van opnieuw 52 weken.
Meer info over deze studie vindt u op de website clinicaltrials.gov:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04579666?term=pegcetacoplan&cond=Amyotrophic+Lateral+Sclerosis&draw=2&rank=1