Een multicenter, gerandomiseerde, dubbel blinde, placebo gecontroleerde multiple stijgende dosis studie voor de veiligheid en verdraagzaamheid van QRL-201 te evalueren in Amyotrofische Laterale Sclerose.
QRL-201 is een antisense oligonucleotide dat de splicing van het STMN2-gen beïnvloedt. Bij ALS treedt er een verlies van het eiwit TDP-43 in de celkern op en dit geeft aanleiding tot mis-splicing van STMN2. Deze behandeling heeft tot doel dit defect te corrigeren.
Deze fase 1 studie wordt gesponsord door de Quralis Corporation en wil de veiligheid en verdraagzaamheid van QRL-201 intrathecaal (in het ruggenvocht) nagaan. In deze studie zullen wereldwijd ongeveer 64 deelnemers worden geïncludeerd in 8 cohorten van 8 patiënten, waarbij 6 verschillende dosissen van QRL-201 zullen onderzocht worden. De randomisatie ratio bedraag 6 : 2 QRL-201 tot placebo en dit zal vijfmaal worden toegediend over een tijdspanne van ongeveer 3 maanden. Voor patiënten in cohort 1-4 is de studieduur ongeveer 36 weken en voor patiënten in cohort 5-8 is dit ongeveer 20 weken.
Patiënten met ALS die tussen 18 en 80 jaar oud zijn , minder dan 24 maanden symptomen van ALS vertonen en een longfunctie (SVC) hebben van ≥ 50 % komen in aanmerking voor deze studie.