07-10-2019

Hooggeplaatste FDA-officials hebben ‘flexibiliteit’ beloofd om aan de onbevredigde medische behoefte tegemoet te komen. Dat blijkt uit de definitieve leidraad voor sponsors van behandelingen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Het agentschap erkent dat de wetenschappelijke vooruitgang “vooral te wensen overlaat” als het gaat om complexe neurologische ziektes als ALS. Dat zei waarnemend FDA-commissaris Ned Sharpless samen met CDER-directeur Janet Woodcock over de uitgave van de definitieve leidraad. “[W]e staan klaar om de beschikbare versnelde ontwikkelings- en goedkeuringsprogramma’s in te zetten om de ALS-patiënten zo snel mogelijk de beschikking te geven over nieuwe behandelingen.”

Fase 1-studies kunnen worden uitgevoerd met gezonde vrijwilligers of met ALS-patiënten. Het agentschap stelt ook voor de onderzoeken te decentraliseren en de inclusiecriteria te verruimen zodat zoveel mogelijk types subjecten kunnen deelnemen aan de onderzoeken.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: FDAnews