18-04-2014
Het Europees Geneesmiddelen Agentschap heeft haar jaarlijks werkprogramma voor 2014 gepubliceerd. Hieruit blijkt groot potentieel voor ontwikkelaars van weesgeneesmiddelen en de community van zeldzame ziekten.
Het Agentschap heeft belangrijke doelstellingen vastgelegd voor de evaluerende activiteiten voor menselijke geneesmiddelen voor 2014, die allemaal moeten helpen om meer weesgeneesmiddelen op de markt te brengen. Het Agentschap zal streven naar een verhoging van het slaagpercentage van de pre- marketing-vergunning door een actiever gebruik van wetenschappelijk advies en andere ondersteuning voorafgaand aan de indiening ter bevordering van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, met name bij niet-ingevulde behoeften, zoals bij weesgeneesmiddelen het geval is. Het Agentschap zal ook streven naar het vergemakkelijken van het gebruik en de ontwikkeling van nieuwe technologieën en benaderingen in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen naast de verbetering van de internationale samenwerking ter ondersteuning van de pre-autorisatie, vooral op het gebied van het wetenschappelijk advies. Dit kwam ook tot uiting tijdens hun recente workshop over wereldwijde erkenning van weesgeneesmiddelen.
Het Agentschap wil in het algemeen ondersteuning bieden aan innovatieve methodieken, zoals biomerker kwalificatie en de ontwikkeling van nieuwe benaderingen en geneesmiddelen, zoals stamcel technologie. Naast het verstrekken van advies aan sponsors voor toepassingen van weesgeneesmiddelen, pediatrische geneesmiddelen, geavanceerde therapieën, voorziet het Agentschap ook meer steun te verlenen aan de HealthTechnologyAssessment gedurende de “levenscyclus van het geneesmiddel”. Het Agentschap zal ook werken aan verdere facilitatie van de vroege stadia van de ontwikkeling van geneesmiddelen, uitvoering van de wetgeving van de klinische studies, versterking van de samenwerking binnen het netwerk van Europees Geneesmiddelen Agentschap en met andere Europese en internationale partners met grotere transparantie als één van hun belangrijkste focussen. Deze doelstellingen van het EMA-werkprogramma voor 2014 zijn zeer gunstig voor een snellere toegang van weesgeneesmiddelen aan patiënten.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: OrphaNews