Alexion kondigt de geplande start aan van haar cruciale fase 3-studie van ULTOMIRIS® (ravulizumab) voor ALS

22-01-2020

BOSTON - Alexion Pharmaceuticals Inc. kondigde vandaag de geplande start aan van haar cruciale fase 3-studie van ULTOMIRIS® (ravulizumab) voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). De 50 weken durende globale studie heet CHAMPION-ALS en zal ongeveer 350 volwassenen evalueren die afkomstig zijn uit een brede patiëntpopulatie. Het primaire eindpunt is de verandering in de score van de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R). Alexion diende in het vierde kwartaal van 2019 bij het FDA een aanvraag in voor ULTOMIRIS om in aanmerking te komen als een nieuw geneesmiddel in onderzoeksfase (investigational new drug application (IND)) voor ALS, en plant de start van de fase 3-studie voor dit kwartaal.

“Gezien de significante behoefte aan nieuwe en verbeterde behandelingen voor ALS, willen we dit klinische programma met spoed uitrollen”, zegt John Orloff, M.D., uitvoerend vicevoorzitter en hoofd Onderzoek & Ontwikkeling van Alexion. “Op basis van preklinische gegevens en de significante rol die, naar we weten, wordt gespeeld door complementactivering bij andere neuromusculaire ziektes, geloven we dat ULTOMIRIS het potentieel heeft om complementgemedieerde schade te beperken bij mensen met ALS, wat het ziekteverloop kan vertragen. We danken de ALS-gemeenschap voor haar betrokkenheid bij het ontwerp van dit fase 3-programma en we kijken uit naar een voortgezette nauwe samenwerking bij het zetten van de volgende stappen.”

“We hebben de afgelopen jaren grote vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling van ALS-onderzoek, maar er is nog werk aan de winkel als we ervoor willen zorgen dat patiënten in de vorm van nieuwe behandelingen hun voordeel doen met deze vooruitgang”, zegt Calaneet Balas, CEO en voorzitter van de ALS Association. “Alexion staat ervoor bekend nieuwe behandelingen te ontwikkelen voor patiënten die lijden aan slopende zeldzame ziektes en het is fantastisch dat de onderneming nu ook de strijd aanbindt met ALS.”

Over de fase 3 CHAMPION-ALS-studie
Het fase 3 CHAMPION-ALS-onderzoek is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde globale studie die gespreid is over meerdere centra. Ze is ontworpen om de efficiëntie en veiligheid te evalueren van ULTOMIRIS bij een brede ALS-populatie. Voor de studie zullen zowat 350 volwassenen met sporadische of familiale ALS worden ingeschreven bij wie de ziekte (in de vorm van de eerste motorische symptomen) aanving in de voorafgaande 36 maanden. De deelnemers moeten verder een trage vitale capaciteit (TVC) hebben van ten minste 65 voorspelde procenten en mogen niet afhankelijk zijn van ademhalingsondersteuning.

De deelnemers aan de studie zullen worden gerandomiseerd op een 2:1-basis, waarbij ze om de 8 weken ofwel ULTOMIRIS ofwel placebo krijgen, na een initiële ladingsdosis, en waarbij ze hun bestaande standaard zorgbehandeling voor ALS kunnen voortzetten. Na 50 weken zullen alle patiënten ULTOMIRIS krijgen in een 2 jaar durende open-label-extensiefase van de studie. De studie zal worden uitgevoerd in ongeveer 90 sites voor klinische tests in Noord-Amerika, Europa en Azië en het Pacifische Gebied.

Het primaire eindpunt is de verandering vanaf de basislijn van de score in de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R). Tot de secundaire eindpunten behoren de ventilatiehulpvrije overleving (ventilation assistance-free survival (VAFS)), de ademhalingscapaciteit, de spierkracht, de serumconcentraties voor neurofilament lichte keten (NfL) en de veiligheid.

Alexion

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Business Wire

Share