Apic Bio ontvangt FDA Fast Track-aanduiding voor APB-102 voor de behandeling van patiënten met SOD1 ALS.

Apic Bio, een innovatief gentherapie bedrijf dat nieuwe behandelingsopties ontwikkelt voor patiënten met zeldzame genetische ziekten, kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track-aanduiding heeft toegekend aan APB-102, de belangrijkste kandidaat voor gentherapie van het bedrijf, ontworpen om behandelen SOD1 amyotrofische laterale sclerose (ALS). Apic is van plan om begin 2022 een klinische fase 1/2-studie te starten.

Het Fast Track-programma van de FDA vergemakkelijkt de ontwikkeling en versnelt de beoordeling van geneesmiddelen om ernstige aandoeningen te behandelen en een onvervulde medische behoefte te vervullen, waardoor belangrijke nieuwe geneesmiddelen de patiënt eerder kunnen bereiken. Geneesmiddelen die een Fast Track-aanduiding krijgen, komen in aanmerking voor frequentere vergaderingen en schriftelijke communicatie met de FDA om ontwikkelingsplannen en het ontwerp van klinische proeven te bespreken.

"We zijn verheugd dat de FDA de aanzienlijke onvervulde behoefte aan behandelingen voor SOD1 ALS erkent, een altijd dodelijke neurodegeneratieve aandoening, waarbij mutaties in het SOD1-gen verantwoordelijk zijn voor ongeveer een vijfde van alle erfelijke vormen van de ziekte," zei Dr. Jorge Quiroz , EVP en Chief Medical Officer van Apic Bio. "We geloven in het therapeutisch potentieel van onze gentherapie kandidaat APB-102 die zich richt op de onderliggende pathofysiologie van de ziekte, en we blijven op schema om begin 2022 onze fase 1/2-studie van APB-102 te starten."

De klinische fase 1/2-studie is een multicenter, driedelige studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intrathecaal toegediende APB-102 bij patiënten metSOD1 ALS-mutaties te evalueren: deel I, enkelvoudige oplopende dosis; deel II, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd; en deel III, uitgebreide follow-up.

Over APB-102

APB-102 is een kandidaat voor gentherapie die wordt geëvalueerd voor de mogelijke behandeling van SOD1 ALS. APB-102 is een recombinante AAVrh10-vector die een anti-SOD1 kunstmatig microRNA tot expressie brengt. Het microRNA bindt aan SOD1-mRNA, waardoor de productie van het mutante eiwit bij patiënten met deze vorm van de ziekte wordt verminderd. Het verlagen van mutante SOD1-eiwitniveaus kan de overleving en functie van motorneuronen verbeteren en mogelijk een therapeutisch voordeel bieden aan mensen met aan SOD1-gelinkte ALS. APB-102 heeft de Orphan Drug and Fast Track-aanduiding gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration.

Over Apic Bio

Apic Bio is een innovatief gentherapiebedrijf dat zich richt op het ontwikkelen van eersteklas behandelingsopties voor zeldzame, onderbehandelde neurologische en leverziekten. Het hoofdprogramma van het bedrijf is een gentherapie gebaseerd op adeno-geassocieerd virus (AAV) voor de behandeling van SOD1 ALS. Preklinische studies van bijkomende genetische vormen van ALS (C9orf72) en alfa-1 antitrypsinedeficiëntie (alpha-1) zijn aan de gang.
 

Vertaling: Ann Bracke
Bron: Businesswire.com