Het blokkeren van RSF-gemedieerde nucleaire export beschermt mogelijk motorneuronen bij C9orf72-ALS
20-07-2017
Een nieuwe behandelingsstrategie helpt mogelijk motorneuronen te beschermen bij C9orf72-ALS. Dat blijkt uit een nieuwe studie geleid door Pamela Shaw van de Universiteit van Sheffield in Engeland. De studie kwam tot de bevinding dat de uitputting van het SR-eiwit SRSF1 de export van geëxpandeerde herhalingstranscripten blokkeerde in het cytoplasma van een neuronalecelmodel van de ziekte, waarbij de synthese van dipeptideherhalingseiwitten werd gereduceerd. Meer nog, deze benadering beschermde motorneuronen tegen toxiciteit die wordt gemedieerd door van patiënten afgeleide C9orf72-ALS-astrocyten (iAstrocyten) in cocultuur. De bevindingen bouwen voort op eerdere studies geleid door J. Paul Taylor van St. Jude's in Tennessee en Jeff Rothstein van de Johns Hopkins Universiteit in Maryland, die tot de bevinding kwamen dat het verlies van sleutelcomponenten van de nucleaire-exportmachinerie de toxiciteit verminderen in een Drosophila-model van C9orf72-ALS (zie nieuws augustus 2015). De studie werd op 5 juli gepubliceerd in Nature Communications.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: ALS Research Forum
