BrainEver ontvangt de FDA Toewijzing voor Weesgeneesmiddel voor BREN-02, (humane recombinant Engrailed 1) voor de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

PARIJS - BrainEver, een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het onderzoek naar en de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft verleend aan haar product BREN-02, het recombinante menselijke homeoproteïne Engrailed 1 (rhEN1), voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

"Bij ALS degenereren en sterven motorische neuronen, wat leidt tot een progressieve spierverlamming die ook de ademhalingsspieren omvat. In preklinische studies hebben we vastgesteld dat de intrathecale lumbale toediening van rhEN1, in de vroege symptomatische stadia, de spierfunctie herstelt en de dood van motorische neuronen voorkomt", aldus Prof. Alain Prochiantz, neurobioloog aan het Collège de France en mede-oprichter van BrainEver:

BREN-02 zal naar verwachting in de tweede helft van 2021 worden toegediend in klinische studies bij ALS-patiënten, afhankelijk van de preklinische resultaten van de toxiciteit en de evaluatie van de regelgeving. Preklinische studies hebben aangetoond dat de homeoproteïne hEN1 essentieel is voor de overleving en het onderhoud van ruggenmerg alfa-motorische neuronen die spieren in het hele lichaam bezenuwen.

De FDA verleent de status van weesgeneesmiddel om de ontwikkeling van therapieën voor de behandeling, preventie of diagnose van ziekten of aandoeningen die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen, aan te moedigen. De aanduiding van weesgeneesmiddelen in de Verenigde Staten erkent het therapeutisch potentieel van BREN02 in ALS en stelt BrainEver in staat om te profiteren van specifieke maatregelen en voordelen, waaronder een zeven jaar durende exclusiviteitsperiode voor commercialisering als hEN1 is goedgekeurd voor de behandeling van ALS.

Over BrainEver
BrainEver werd in 2016 opgericht door Prof. Alain Prochiantz en Bernard Gilly en is een biotechnologisch bedrijf dat gespecialiseerd is in de ontdekking en ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten. BrainEver maakt gebruik van de intrinsieke eigenschappen van homeoproteïnen, een familie van transcriptiefactoren die essentieel zijn tijdens de embryonale en postnatale ontwikkeling. Recente studies hebben ook aangetoond dat homeoproteïnen een sleutelrol spelen in het behoud en de overleving van specifieke neuronale populaties bij volwassenen. Een belangrijke eigenschap van homeoproteïnen is hun vermogen om cellen te penetreren, met geprivilegieerde toegang tot cytoplasmatische en nucleaire compartimenten. Daarom hebben ze geen transportsysteem nodig om de doelcellen te bereiken, noch hebben ze een expressieve virale vector nodig. BrainEver verwacht zijn eerste menselijke klinische studie in ALS in het jaar 2021 te starten. BrainEver heeft 21M € opgehaald bij iBionext, bpifrance en Turenne Capital

Over Engrailed-1 in ALS
Preklinische studies hebben aangetoond dat de homeoproteïne EN1 een essentiële rol speelt in de overleving en het onderhoud van de motorische neuron-alfa ruggengraatcellen die de skeletspieren in stand houden. Bij ALS degenereren deze motorische neuronen en sterven ze af, wat resulteert in een progressieve spierverlamming die ook de ademhalingsspieren omvat. De toediening van BREN-02 door middel van een intrathecale injectie in de lumbale zone herstelt de spierfunctie en voorkomt de dood van motorische neuronen in preklinische modellen. ALS wordt jaarlijks bij ongeveer 16.000 mensen in Europa en Noord-Amerika gediagnosticeerd.

Vertaling: E. Van Daele

Bron: Business Wire