BrainStorm Cell Therapeutics kondigt succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn® therapie voor ALS aan

23-08-2018

NEW York City en PETACH TIKVA, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc., een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcellen therapieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, heeft vandaag aangekondigd dat de onafhankelijke commissie voor veiligheidsdata, de Data Safety Monitoring Board (DSMB) de vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse van de veiligheidsresultaten heeft voltooid voor de eerste 31 deelnemers behandeld met NurOwn® in de fase 3 studie in ALS (NCT03280056). De DSMB heeft aangegeven dat er geen belangrijke veiligheidsproblemen waren en aanbevolen dat de studie, zoals gepland, verdergaat.

"De DSMB waardeert de voortdurende inzet van Brainstorm en de onderzoeksteams bij het uitvoeren van deze studie op zo'n voorbeeldige wijze", zei Carlayne Jackson MD, voorzitter van de DSMB, "Wij feliciteren hen met de uitzonderlijke recrutering en de kwaliteit van de datacollectie."

BrainStorm runt een Amerikaanse fase 3 trial met herhaalde doses van NurOwn® voor ALS deelnemers in 6 Amerikaanse centra, ondersteund door een subsidie van het California Instituut voor Regeneratieve Geneeskunde (CIRM-CLIN2-0989). De studie zal naar verwachting 200 ALS deelnemers includeren, met een randomisatie van 1:1 dit wil zeggen NurOwn® of placebo, en evalueert middels de ALS functionele rating schaal (ALSFRS-R) de primaire werkzaamheid 28 weken na de eerste van drie NurOwn® intrathecale behandelingen.

Tot op heden zijn 82 patiënten geïncludeerd waarvan 61 actieve. Veel van de actieve deelnemers hebben reeds twee intrathecale behandelingen gekregen en sommigen voltooiden alle drie. Het bedrijf verwacht dat in totaal 110 deelnemers in de studie ingesloten zullen zijn in januari 2019. Aan het huidige tempo van insluiting, voorzien we de voltooiing van de inclusie voor medio 2019. Daardoor zijn we dan in de positie voor een vergunningsaanvraag als biologics voor goedkeuring door de FDA in de U.S., eens alle klinische studie evaluaties zijn voltooid.

"BrainStorm is gericht op de voltooiing van de NurOwn®  ALS fase 3 studie en op het aanbieden van een erg nodige behandelingsoptie aan ALS-patiënten," zei Chaim Lebovits, president en CEO van BrainStorm, "Wij zijn blij met de DSMB beoordeling die het veiligheidsprofiel van NurOwn® bevestigt na herhaalde intrathecale toediening. "

Ralph Kern MD, MHSc, Chief Operating Officer en Chief Medical Officer van BrainStorm zei: "Wij zijn zeer verheugd dat de DSMB geen veiligheidsprobleem heeft gevonden waardoor het protocol van de NurOwn® ALS fase 3 zou dienen aangepast te worden. "Dit vertegenwoordigt een belangrijke klinische vooruitgang voor BrainStorm en NurOwn® als mogelijke cellulaire therapie aanpak voor ALS-patiënten".

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: BrainStorm Cell Therapeutics

Share