BrainStorm kondigt NurOwn® uitgebreid toegangs-programma aan

NurOwn® zal beschikbaar worden gesteld voor ALS-patiënten die alle beoordelingen van fase 3 van de klinische studie hebben afgerond en die voldoen aan specifieke criteria om in aanmerking te komen

NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc., een leider in de ontwikkeling van innovatieve autologe celtherapieën voor zeer slopende neurodegeneratieve ziekten, kondigde vandaag de start aan van een NurOwn® (MSC-NTF cellen) Expanded Access Program (EAP) voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die de onlangs afgesloten centrale Fase 3 klinische studie van het bedrijf hebben afgerond en voldoen aan specifieke geschiktheidseisen.

Het protocol voor het EAP werd ontwikkeld in samenwerking met de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten om toegang te verlenen tot NurOwn voor deelnemers aan de klinische studie van fase 3, die voldoen aan specifieke geschiktheidscriteria. In eerste instantie zullen patiënten die minder zwaar getroffen zijn door ALS, zoals gemeten door de Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R), als eerste worden behandeld. Deze aanpak is gebaseerd op de recentelijk aangekondigde topline gegevens van de Fase 3 klinische studie van de Vennootschap. Volgens de FDA bieden EAP's, ook wel bekend als "compassionate use" (= gebruik in schrijnende gevallen) programma's, een weg voor patiënten om een onderzoeksmedicijn te ontvangen voor een ernstige ziekte of aandoening buiten een klinische studie om.

"Dit uitgebreide toegangsprogramma is een gepaste en welkome volgende stap in de opvolging van de opwindende resultaten van de Fase 3 studie; het wordt algemeen verwacht en zeer gewaardeerd door onze ALS-patiënten," zei Robert Brown, MD DPhil, Leo P. and Theresa M. LaChance Chair in Medical Research, en voorzitter, afdeling neurologie, University of Massachusetts Medical School en UMass Memorial Medical Center, en één van de hoofdonderzoekers in de NurOwn® Fase 3 studie.

Door middel van het onlangs aangekondigde EAP krijgen de zes klinische expertisecentra, die deelnemen aan de Fase 3 NurOwn®-studie, elk de kans om ALS-patiënten die de studie hebben afgerond te behandelen. Deze zes centra zijn: University of California, Irvine; Cedars-Sinai Medical Center; California Pacific Medical Center; Massachusetts General Hospital; University of Massachusetts Medical School; en Mayo Clinic. De EAP-behandeling van ALS-patiënten die de Fase 3 klinische studie hebben voltooid, zal niet interfereren met de gegevens of de wettelijke termijnen. Het Dana Farber Cancer Institute zal in eerste instantie de onderzoekstherapie vervaardigen, bijgestaan door BrainStorm-personeel dat ter plaatse zal zijn.

Chaim Lebovits, CEO van BrainStorm, verklaarde: "We zijn blij dat we de mogelijkheid hebben om extra patiënten met NurOwn te behandelen via dit uitgebreide toegangsprogramma, dat sterk werd bepleit door leden van de ALS-belangengemeenschap. We erkennen de urgentie waarmee mensen met ALS toegang willen en nodig hebben tot nieuwe potentiële behandelingen. Dit EAP is een belangrijke volgende stap in het bieden van een onmiddellijke optie voor sommige patiënten. We blijven ons inzetten om NurOwn snel vooruit te helpen door middel van klinische ontwikkeling en herziening van de regelgeving, in de hoop dat het grootste aantal mensen met ALS hiervan kan profiteren.

Brian Wallach, die leeft met ALS en medeoprichter van I AM ALS, voegde hieraan toe: "De hele ALS-gemeenschap heeft onvermoeibaar gewerkt aan het vinden van wegen om toegang te krijgen tot veelbelovende onderzoekstherapieën, omdat ALS op niemand wacht. De lancering van dit EAP is een belangrijke stap voorwaarts en een precedent voor het realiseren van de visie van toegang tot veelbelovende onderzoekstherapieën voor iedereen, en ik ben dankbaar dat het tot bloei komt".

Nancy Frates, ALS Advocaat en TED-spreker merkt op: "Onlangs nam onze familie pauze toen we dachten aan 1 jaar leven zonder onze Peter. Door mijn belofte aan mijn zoon voort te zetten, blijf ik me inzetten voor zijn missie naar #StrikeOutALS voor de ALS-patiënten van vandaag en morgen. Wat altijd duidelijk is geweest, is het belang van de gemeenschap om samen te werken om alle legitieme potentiële behandelingen te bevorderen. Ik steun de inspanningen van Brainstorm, omdat zij deze belangrijke stap zetten om de potentiële belofte van NurOwn in ALS te realiseren. Dit uitgebreide toegangsprogramma biedt echte hoop."

"Namens de grootste ALS-gemeenschap in de Verenigde Staten, waaronder drie van de NurOwn klinische testsites, is het Golden West Chapter Brainstorm en onze kliniekpartners zeer dankbaar voor het opzetten en uitvoeren van een Early Access Programma voor degenen die hebben deelgenomen aan de Fase 3 studie van NurOwn. Het mogelijk maken van vroegtijdige toegang, terwijl de data review doorgaat, is een buitengewoon gebaar van steun en medeleven voor degenen die met ALS leven, en weerspiegelt een begrip van de dringende behoefte van de ALS-gemeenschap aan een effectieve therapie. Ik juich Brainstorm toe voor het nemen van deze belangrijke stap, en ik kijk ernaar uit om de resultaten van hun volledige data-analyse te kennen," zei Fred Fisher, President & CEO van Golden West Chapter van The ALS Association.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: PR Newswire

17-11-2020 - BrainStorm kondigt Topline resultaten van het NurOwn® Fase 3 ALS-onderzoek aan
15-06-2020 - BrainStorm verkrijgt KMO status van het Europees Geneesmiddelen Agentschap
09-06-2020 - De ALS Association en I AM ALS subsidiëren BrainStorm Cell Therapeutics met $ 500.000
18-02-2020 - BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevingsroute
24-01-2020 - NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 - BrainStorm Cell Therapeutics kondigt publicatie aan van NurOwn® ALS fase 2
17-10-2019 - Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan
02-09-2019 - Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen
19-08-2019 - BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019
01-04-2019 - BrainStorm kondigt een nieuw Europees patent voor NurOwn® aan
23-08-2018 - BrainStorm succesvolle tussentijdse veiligheidsanalyse van fase 3 studie met NurOwn®
16-01-2018 - Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat
21-09-2017 - BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS
01-08-2017 - ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS
20-07-2017 - Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn
22-02-2017 - BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
20-04-2017 - Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn
19-12-2016 - Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 - Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
18-07-2016 - BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie
17-11-2015 - BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn
15-10-2015 - BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie
21-04-2015 - Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a
05-02-2015 - Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm
06-01-2015 - BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie
09-10-2014 - BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a
17-06-2014 - Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie
30-07-2013 - BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown
17-06-2013 - BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS
28-05-2013 - BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie
26-03-2013 - Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn
08-02-2013 - NurOwn update
11-01-2013 - Nieuwe bewaarmethode NurOwn
30-07-2012 - Tussentijdse resultaten Brainstorm
08-11-2010 - BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel