Een Cambridge-labo maakt een geneesmiddel dat geschiedenis zou kunnen schrijven in de strijd tegen ALS

BOSTON (WHDH) - Van ijsemmers … tot bakken geld.

Een labo in Cambridge maakt een geneesmiddel dat geschiedenis zou kunnen schrijven in de strijd tegen amyotrofische laterale sclerose of ALS, deels met geld dat werd ingezameld tijdens de Ice Bucket Challenge in 2014.

"Dit is een primeur" zegt Carol Hamilton, senior directeur Ontwikkeling aan het ALS Therapy Development Institute. “Namelijk dat een non-profitorganisatie een geneesmiddel heeft ontdekt en ontwikkeld dat ze naar de kliniek brengt om het door patiënten te laten uitproberen."

Het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI, ALS Therapie-ontwikkelingsinstituut) heeft het geneesmiddel, dat gekend is als AT-1501, uitgetest op muizen. Het vertraagt de voortgang van de slopende neurologische ziekte.

CEO Steve Perrin zegt dat de resultaten veelbelovend zijn.

"Als je gediagnosticeerd wordt met een vreselijke, progressieve ziekte en er bestaat een effectieve behandeling om die ziekte af te remmen, dan beleef je wellicht nog dat de dag dat je kinderen naar de universiteit gaan", zegt Perrin. "Je zult ze zien opgroeien, trouwen en zelf kinderen zien krijgen. Dat is waar geneesmiddelenontwikkeling in wezen naar streeft."

Het labo wacht nu op goedkeuring van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) voor onderzoek op mensen, dat het labo tegen het einde van het jaar hoopt te starten.

Het kostte 8,5 miljoen dollar om tot dit punt van de geneesmiddelenontwikkeling te komen. Een flinke brok daarvan kwam van de Ice Bucket Challenge, de virale sensatie die mede werd opgericht door Pete Frates uit Beverly, een gewezen honkbalspeler van Boston College die in 2012 te horen kreeg dat hij ALS had. De familie Frates nam dit weekend nogmaals deel aan dat evenement in haar thuishaven.

Andere geldinzamelingsacties zijn bijvoorbeeld de 'Tri-State Trek' van ALS TDI, een 450 kilometer lange fietstocht van Boston naar Connecticut, die in juni plaatsvindt.

"Dit is waar we ons een groot deel van het jaar mee bezighouden", zegt Hamilton. "En het zal niet alleen AT-1501 vooruit helpen, want er zijn nog andere geneesmiddelen die we moeten promoten."

Jadiann Thompson van 7News was bij de eersten die op de fiets kropen. Ze reed de Trek als eerbetoon aan haar grootmoeder JoAnn, die in 1994 de strijd tegen ALS verloor.

Er zullen honderden mensen deelnemen, elk met hun eigen reden om mee te rijden en onder hen ook de wetenschappers van het labo en de CEO.

"Omdat we zijn wie we zijn en omwille van onze toewijding doen we er alles aan om voor onze zaak op te komen", aldus Perrin.

Volgens hem zijn het de mensen die tegen de ziekte strijden die iedereen inspireren om zo hard mogelijk te werken.

"Het brengt je ertoe om om 4 uur 's ochtends op te staan", zegt Perrin. "Het zet je ertoe aan een hele dag hard te werken en we geven niet op voor we een genezing hebben gevonden."

Vertaling: Bart De Becker

Bron: WHDH