Coya Therapeutics ontvangt de status van weesgeneesmiddel van de FDA voor ALS001, een autologe Treg-celtherapie, voor de behandeling van ALS

Voltooide Fase 2a-studie met volledige gegevensvrijgave tegen het einde van de zomer van 2021.

Coya Therapeutics, een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat eersteklas benaderingen ontwikkelt met behulp van autologe regulerende T-cellen (Treg) en van Treg afgeleide exosoom therapieën voor neurodegeneratieve en auto-immuunziekten, heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanduiding van weesgeneesmiddel heeft goedgekeurd voor ALS001, een autologe, uitgebreide Treg-celtherapie in ontwikkeling voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

"De toekenning van de status van weesgeneesmiddel voor ALS001 onderstreept de medische behoefte die bestaat voor patiënten met ALS", zegt Howard Berman, Ph.D., Chief Executive Officer van Coya Therapeutics. “Hoewel er momenteel geen zinvolle behandelingen voor deze patiënten zijn, zijn we enthousiast over onze preklinische en vroege klinische gegevens die het vermogen van ALS001 aantonen om de neurobeschermende effecten van Treg-celtherapie te benutten - om uiteindelijk de progressie van ALS te vertragen en te stoppen. ALS001 heeft een lopende Fase 2a-studie afgerond met topline-gegevens die na de zomer van 2021 worden verwacht. We kijken ernaar uit om onze productieschaalbaarheid te demonstreren, onze klinische ontwikkelingsplannen te optimaliseren en samen te werken met de FDA om ALS001 zo efficiënt en snel mogelijk bij patiënten te brengen.”

ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die voornamelijk motorneuronen in de cortex, hersenstam en ruggenmerg aantast. Als gevolg hiervan omvatten de symptomen het verlies van mobiliteit, spiercontrole, spraak en uiteindelijk het vermogen om te ademen. De pathogenese van ALS bestaat uit twee fasen: een vroeg, langzaam progressief neurodegeneratief stadium en later een snel voortschrijdend neurotoxisch stadium geassocieerd met ontstekingsremmende en ontstekingsbevorderende immuunresponsen.

Recente vorderingen en groeiend ondersteunend onderzoek hebben aangetoond dat disfunctionele en verlaagde niveaus van Treg de belangrijkste drijvende krachten kunnen zijn van ALS-progressie en het neurodegeneratieve ziekteproces.

De FDA dienst voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen kent de weesgeneesmiddel-benaming toe aan onderzoeksbehandelingen die bedoeld zijn voor zeldzame ziekten die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen. Het programma was gemaakt om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziektes aan te moedigen. De voordelen omvatten belastingvermindering en vrijstelling van aanvraagkosten om voor de ontwikkelingskosten te compenseren, evenals in aanmerking komen voor marktexclusiviteit gedurende zeven jaar na goedkeuring.

Vertaling: Ann Bracke
Bron : GlobeNewswire