Cytokinetics kondigt aan dat nieuwe gegevens werden voorgesteld op het Internationaal Symposium over ALS/MNZ

27-12-2018

Basislijnkernmerken en –demografie van FORTITUDE-ALS vergelijkbaar met andere recente grote ALS-onderzoeken

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated kondigde vandaag aan dat nieuwe gegevens werden voorgesteld op het 29ste Internationaal Symposium over ALS/MNZ in Glasgow, Schotland, VK, waaronder patiëntenbasislijnkenmerken en –demografie afkomstig van FORTITUDE-ALS, het fase 2 klinisch onderzoek van reldesemtiv bij patiënten met ALS. Bovendien bevatten posters die werden voorgesteld tijdens de conferentie gegevens van een analyse van de correlatie tussen trage vitale capaciteit (TVC) zoals thuis gemeten en TVC zoals gemeten in het ziekenhuis voor FORTITUDE-ALS, bijkomende analyses van VITALITY-ALS, het fase 3 klinisch onderzoek van tirasemtiv bij patiënten met ALS, nieuwe resultaten van IMPACT ALS, een enquête bij patiënten en mantelzorgers die werd uitgevoerd door de ALS Association en die deels werd gesponsord door Cytokinetics, en tenslotte resultaten van analyses die werden uitgevoerd door Origent Data Sciences over de validatie van modellen van machinaal leren om de voortgang van ALS te voorspellen met behulp van gegevens van VITALITY-ALS.

FORTITUDE-ALS is een fase 2 klinisch onderzoek van reldesemtiv. Het onderzoek werd ontworpen om de verandering vanaf de basislijn te beoordelen in percentage voorspelde TVC en andere maatstaven van skeletaal musculaire functie na 12 weken behandeling met reldesemtiv toegediend aan patiënten met ALS. De rekrutering werd afgerond in november 2018. Voor het onderzoek werden 458 ALS-patiënten ingeschreven uit centra in de VS, Canada, Europa en Australië.

De basislijnkenmerken van patiënten die werden gerekruteerd voor FORTITUDE-ALS zijn vergelijkbaar met deze van andere recente grote klinische onderzoeken naar ALS, waaronder BENEFIT-ALS en VITALITY-ALS. De patiënten die werden ingeschreven voor FORTITUDE-ALS waren gemiddeld 58,7 jaar oud, 60,7 procent van hen waren mannen, er waren gemiddeld 8,4 maanden verstreken sinds de diagnose en 22,9 sinds de eerste symptomen en de patiënten hadden een gemiddeld percentage voorspelde TVC van 86,8 procent. Aangaande andere therapieën voor ALS, nam de meerderheid van de patiënten enkel Rilutek® (riluzol) (259, 56,6%), terwijl 19 van hen (4,1%) enkel Radicava® (edaravone) namen. 94 (20,5%) namen zowel riluzol als edaravone, en 86 (18,8%) namen geen van beide. De demografie en de basislijnkenmerken waren vergelijkbaar bij patiënten die ofwel enkel riluzol namen, ofwel enkel edaravone, ofwel beide, ofwel geen van beide.

"Het is bemoedigend vast te stellen dat de basislijnkenmerken van FORTITUDE-ALS consistent zijn met eerdere ALS-onderzoeken en we zijn opgetogen dat we ze kunnen delen met de ALS-gemeenschap", zegt Jeremy Shefner, M.D., Ph.D., hoofdonderzoeker van FORTITUDE-ALS, professor en hoofd Neurologie aan het Barrow Neurological Institute, en professor en uitvoerend hoofd Neurologie aan de Universiteit van Arizona, Phoenix. "Nu we de rekrutering voor dit onderzoek achter de rug hebben, zijn we benieuwd naar de impact van reldesemtiv op de trage vitale capaciteit en andere maatstaven van skeletale spierfunctie en hopen we dat het middel bestaande therapieën kan aanvullen om ALS-patiënten te helpen bij hun moedige strijd."

Thuis gemeten TVC correleert met klinische metingen bij patiënten met ALS

Gegevens van een analyse die TVC-waarden die werden gemeten door deelnemers aan FORTITUDE-ALS vergeleek met klinische TVC-waarden van diezelfde patiënten werden voorgesteld in een postersessie door Stacy Rudnicki, M.D., senior directeur Klinisch Onderzoek en Neurologie bij Cytokinetics. Deze gegevens toonden aan dat thuis gemeten TVC in hoge mate gecorreleerd was aan klinisch gemeten TVC. Zowel TVC uitgedrukt in liter en percentueel voorspelde TVC, respectievelijk thuis gemeten en in het ziekenhuis, bleken significant gecorreleerd; de Pearson-correlatiecoëfficienten bedroegen 0,94 en 0,88 respectievelijk (n=695 en p<0,0001 voor beide). De TVC die thuis werd gemeten (tTVC) was echter consistent en significant groter dan de TVC gemeten in de kliniek (kTVC); het gemiddelde verschil bedroeg 0,153 liter (SD=0,361; p<0,0001), wat zich vertaalt naar verschillen qua percentueel voorspelde TVC van meer dan 10 procentpunten. Deze resultaten suggereren dat er een significante discrepantie bestaat tussen tTVC en kTVC. Dit suggereert dan weer dat het vervangen van kTVC door tTVC en een afname in de frequentie van klinische-onderzoeksbezoeken wellicht valt af te raden. Een bijgewerkte analyse aangaande het nut van deze verklarende relsutatenmaatstaf zal worden aangeboden als FORTITUDE-ALS is afgewerkt.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Cytokinetics

Share