Voorschrijven en aanvaarden van duurzame medische apparatuur in FORTITUDE-ALS, een onderzoek naar het effect van reldesemtiv op ALS: post-hoc analyse van een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie
02-08-2021
SAMENVATTING
Doelstelling:
Het effect evalueren van reldesemtiv, een snelle troponine-activator voor skeletspieren, bij aanvaarding van duurzame medische apparatuur (DMA) op voorschrift in het FORTITUDE-ALS-onderzoek.
Onderzoeksmethoden:
Aan de hand van de testresultaten van FORTITUDE-ALS (NCT03160898) werd klinisch-economische informatie verzameld. De deelnemende locaties registreerden tijdens het onderzoek of en waar een geneesheer DMA voorschreef – voornamelijk elektrische rolstoelen en rolstoelen zonder aandrijving, gastrostomiesondes, niet-invasieve ventilatie, of spraakondersteunende apparatuur – en waar deze door de patiënt werden aanvaard (DMA-PA). Onder aanvaarding door de patiënt werd begrepen dat de patiënt de noodzaak van het hulpmiddel inzag. Cox regressieanalyse vergeleek de tijd tot DMA-PA voor elke dosis reldesemtiv met respondenten uit de placebo-groep. Post-hoc analyses evalueerde alle doses reldesemtiv versus placebo.
Resultaten:
Minstens één DMA-item werd voorgeschreven en aanvaard door 33/114 (28.9%) van de patiënten die een placebo kregen, 19/112 (17.0%) van de patiënten die reldesemtiv 150 mg bid kregen, 24/113 (21.2%) van de patiënten die 300 mg bid kregen, en 29/117 (24.8%) van de patiënten die 450 mg bid ontvingen. Het aandeel nieuwe DMA-PA was opmerkelijk lager bij patiënten die reldesemtiv 150 mg bid kregen toegediend versus placebo (17.0% vs 28.9%, p = 0.032). Het hazard ratio versus placebo bij aanvaarding van minstens één DMA-item voor alle doses reldesemtiv samen bedroeg 0.61 (betrouwbaarheidsinterval: 0.39, 0.96, p = 0.032). 25% van de patiënten uit de placebogroep kregen na verloop van 84 dagen een DMA-item voorgeschreven en stemden daar ook zelf mee in. Deze drempel werd voor de met reldesemtiv behandelde patiënten pas bereikt na 120 dagen.
Conclusies:
De onderzoeksresultaten wijzen uit dat ALS-patiënten die reldesemtiv ontvingen een lager risico hebben op en een langer uitgestelde behoefte hebben aan DMA die gelinkt zijn aan verminderde mobiliteit, belemmering van ademhaling, slik- of spraakproblemen. Deze vertraging strookt met andere maatregelen die wijzen op vertraging in de voortgang van de ziekte.
Vertaling: Petra Ghysens
Bron : Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration
