Eindresultaten van een openlabel test van Lunasin

18-01-2018

CLT-20: eindresultaten van een openlabel-, in één centrum uitgevoerde, hybridevirtuele, 12 maanden durende test van Lunasin voor patiënten met ALS

Achtergrond: Lunasin, een sojapeptide, wordt al langer geassocieerd met een verbetering in de toestand van ALS-patiënten. Binnenkort ronden we een test met Lunasin af die de volgende hypotheses onderzoekt:

1) Lunasin is veilig, verdraagbaar, wijzigt histoneacetylatie, verhoogt het aantal gevallen van verbeteringen in de toestand van ALS-patiënten en verlaagt de ALSFRS-R-progressie met 50% in relatie tot historische controlegevallen.
2) Deelnemers kunnen hun ALSFRS-R-score accuraat meten en zich accuraat wegen en deze gegevens maandelijks melden aan PatientsLikeMe.
3) De nieuwe kenmerken van deze piloottest zijn geassocieerd met verbeterde deelnemersrekrutering en -selectie vergeleken met traditionele ALS-tests.

Methodes: Deze in één centrum uitgevoerde test wordt gekenmerkt door brede inclusiecriteria, historische controlegevallen, meestal virtuele gegevensverzameling en realtimeresultaten. De deelnemers meten hun ALSFRSR-score, houden hun gewicht en de indruk die ze hebben van hun efficiëntie bij en melden dat alles maandelijks op PatientsLikeMe. Aan de hand van bloedtests bij de screening en een bezoek na de eerste maand kijken we naar veranderingen in de histoneacetylatie en genexpressie. Het protocol wordt online gepubliceerd, wat patiënten die niet deelnemen aan de studie de kans biedt om zelf te experimenteren.

Resultaten: Gedurende een periode van 5,5 maanden werden 50 deelnemers ingeschreven. Het ging voornamelijk om blanke (94%) mannen (58%), met een gemiddelde leeftijd van 60 en een ziekteduur van vier jaar. In mei 2017 hadden 10 deelnemers de volledige behandelingsperiode van 12 maanden afgerond. De laatst gerekruteerde deelnemer is klaar in september 2017. Zes deelnemers overleden nog voor ze de test konden afwerken. Geen enkel sterfgeval was te wijten aan de behandeling. Vijftien deelnemers zetten de behandeling stop; 10 van hen blijven deelnemen aan de studie. De naleving van het protocol, de gegevensdensiteit en de overeenkomst tussen de waarden verkregen door enerzijds de coördinator en anderzijds de deelnemer waren allemaal erg hoog. De meeste deelnemers rapporteerden nauwelijks of geen last te hebben van het protocol en geen neveneffecten. De meest gangbare ongunstige gebeurtenis is constipatie. Dat is mogelijk gekoppeld aan Lunasin en was in enkele gevallen ernstig. Initiële biomerkeranalyses vertonen geen veranderingen qua histoneacetylatie gerelateerd aan controlegevallen. De meeste deelnemers rapporteerden geen duidelijk vaststelbare efficiëntie. Er deden zich geen verbeteringen van de ziektetoestand voor. De analyse van de ALSFRS-R-progressie vergeleken met historische controlegevallen zal worden uitgevoerd nadat de laatste deelnemer de behandeling heeft afgerond en zal worden gepresenteerd tijdens het Symposium. Van de vele patiënten die zelf experimenteren met Lunasin houden er 52 resultaatgegevens bij op PatientsLikeMe. Vergeleken met de gerekruteerde deelnemers zijn ze gelijkaardig qua demografie, gerapporteerde nakoming, ondervonden last, neveneffecten en efficiëntie. Hun gegevensdensiteit is echter beduidend lager.

Conclusies: Tot nog toe blijkt Lunasin redelijk veilig en verdraagbaar te zijn. Jammer genoeg hebben we geen bewijs dat het de histoneacetylatie of de ALS-voortgang beïnvloedt. De uiteindelijke veiligheids-; verdraagbaarheids-, biomerker- en efficiëntiemetingen zullen worden gepresenteerd tijdens het Symposium. Anderzijds kende ons nieuwe testontwerp de hoogste ALS-rekruteringsgraad ooit, met tevens een uitstekende mate van retentie, trouwe opvolging, gegevensdensiteit en overeenkomst tussen de resultaten van de coördinator en die van de deelnemer. We zullen zeker gebruik maken van gelijkaardige op patiënten gecentreerde ontwerpen bij toekomstige piloottests. De lage gegevensdensiteit van patiënten die zelf experimenteren noopt tot voorzichtigheid bij de interpretatie en doet twijfel rijzen over de mogelijkheid nuttige informatie te verzamelen uit niet-gesuperviseerde geëxpandeerdetoegangsprogramma's.

DOI: 10.1080/21678421.2017.1374609/0020

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Poster congres Boston

Share