Helixmith kondigt de rekrutering aan van een eerste patiënt voor een fase 2-studie van Engensis (VM202) voor amyotrofische laterale sclerose

26-03-2021

Helixmith kondigde vandaag de inschrijving aan van de eerste patiënt voor een nieuw fase 2A klinisch onderzoek, REViVALS-1A, dat gericht is op amyotrofische laterale sclerose (ALS). Centraal staat Engensis (VM202), het prioritaire gentherapieproduct van Helixmith.

“Engensis staat voor een daadwerkelijk innovatieve benadering voor de behandeling van neuromusculaire ziektes. We hopen dat het een behandelingsoptie zal bieden aan ALS-patiënten”, zegt Sunyoung Kim, CEO van Helixmith.

REViVALS-1A wil 18 ALS patiënten rekruteren in ongeveer 4 klinische sites in de hele VS. De eerste patiënt werd ingeschreven door Yessar Hussain, MD aan het Austin Neuromuscular Center. Patiënten en gezondheidszorgverstrekkers die meer informatie wensen over het REViVALS-1A klinisch onderzoek kunnen terecht op: clinicaltrials.gov

Het doel van de Engensis ALS-studie is de veiligheid en verdraagbaarheid van Engensis te evalueren bij 18 ALS-patiënten. Ook het effect van Engensis op de spierfunctie en de kracht zal worden beoordeeld, met behulp van de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALSFRS-R) en Hand-Held Dynamometrie (HHD). Helixmith zal ook spierbiopsieën verzamelen om biomerkers voor toekomstig onderzoek te identificeren. Als de huidige studie positieve gegevens oplevert, plant Helixmith een geëxpandeerd fase 2B-onderzoek.

ALS is een neurodegeneratieve aandoening die op volwassen leeftijd intreedt. Ze wordt gekenmerkt door een afname van het aantal bovenste en onderste motorneuronen. De ziekte doet zich in velerlei vormen voor, ook qua oorzaak en voortgang, maar in het algemeen kan men stellen dat ALS zich klinisch manifesteert in de vorm van asymmetrische spierzwakte, aftakeling, spasticiteit, gewichtsafname, dysfagie en verlamming. Schattingen van de incidentie van ALS wereldwijd gaan van 1 tot 3 gevallen per 100.000 inwoners per jaar. De ALS Association, de Centers for Disease Control and Prevention en het National Institute of Neurological Disorders and Stroke schatten dat gemiddeld tot 30.000 Amerikanen de ziekte hebben en jaarlijks worden zowat 5.600 nieuwe patiënten gediagnosticeerd.

Engensis is een gentherapie die gebruikmaakt van plasmide DNA om de hepatocyte groeifactor (HGF) uit te drukken. Meer dan 15 jaar (klinisch) onderzoek heeft aangetoond dat eenvoudige intramusculaire injecties van het geneesmiddel HGF-eiwitten in het lichaam kunnen produceren. Dit kan potentieel aan de basis liggen van effectieve zenuwregeneratie, angiogenese, en het voorkomen van spierdystrofie. In het lopende REViVALS-1A-onderzoek wordt Engensis ingespoten in de arm- en beenspieren van ALS-patiënten.

Over Engensis
Engensis (VM202) van Helixmith is een gentherapie die is gebaseerd op plasmide DNA. Tot nog toe werden meer dan 500 patiënten behandeld met Engensis, in 10 klinische onderzoeken naar 6 verschillende ziektes en aandoeningen. In klinisch onderzoek met patiënten met diabetische perifere neuropathie wordt Engensis goed verdragen en heeft het het potentieel om een duurzame respons te bieden in een waaier van ziekteomgevingen. Engensis verlicht niet alleen potentieel pijn. Het is ook ontworpen om zich te richten op de onderliggende oorzaken van neuropathie dankzij zijn voorspelde angiogene en neuroregeneratieve eigenschappen. In 2018 erkende het FDA het potentieel van Engensis om te voldoen aan de onbevredigde behoeften van diabetische perifere neuropathie door het de status toe te kennen van Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Daarmee is Engensis de eerste gentherapie met RMAT-status voor een prevalente ziekte met meer dan 1 miljoen patiënten. Deze toewijzing omvat alle voordelen van fast track en doorbraaktoewijzingen, waaronder prioritair nazicht. Engensis verkreeg ook de weesgeneesmiddelenstatus voor ALS.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Cision PRWeb

Share