Kadimastem kondigt veelbelovende resultaten aan van Cohort A van zijn fase 1 / 2a klinische studie bij ALS

08-01-2020

Ness Ziona, Israël, Kadimastem Ltd., een klinisch celtherapiebedrijf, heeft vandaag veelbelovende resultaten bekendgemaakt van cohort A van zijn fase 1 / 2a klinische studie voor de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid van AstroRx®, een "standaard" astrocytcelproduct van klinische kwaliteit, ontwikkeld en geproduceerd door het bedrijf. Een tweede doelstelling van de proef omvat voorlopige beoordelingen van de werkzaamheid. Alle 5 patiënten in cohort A werden behandeld met een dosis van 100x106 AstroRx®-cellen en voltooiden de follow-upperiode van 6 maanden na de behandeling.

Er werden geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE's) noch dosisbeperkende toxiciteit gerapporteerd tijdens de follow-upperiode van 6 maanden na behandeling van cohort A, wat duidt op een positief veiligheidsprofiel van de verstrekte AstroRx®-dosis.

De werkzaamheidsanalyse van de follow-upperiode van 6 maanden werd uitgevoerd om het tijdsbestek te beoordelen waarin de behandeling het therapeutische effect behoudt. De beoordeling van de werkzaamheid was gebaseerd op ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), de gouden standaardcriteria om de ALS-progressie te beoordelen door de spierfuncties van de patiënt in de loop van de tijd te volgen. Tijdens de voorbehandelingsperiode van 3 maanden daalde de ALSFRS-R met een gemiddelde snelheid van (-0,87) per maand. Deze afname is vergelijkbaar met die in de wetenschappelijke literatuur.

De analyse onderzocht de gemiddelde snelheid van ziekteprogressie na 3, 4, 5 en 6 maanden na de behandeling in vergelijking met de gemiddelde snelheid tijdens de periode van 3 maanden vóór de behandeling.

De gemiddelde ALSFRS-R-verandering in de 3 maanden na de behandeling was (+0,26) per maand. Deze resultaten tonen een statistisch significant verschil aan tussen de helling in de voorbehandelingsperiode en de helling in de 3 maanden na de behandelingsperiode (p = 0,0023).

De gemiddelde ALSFRS-R-verandering in de periode van 4 maanden na de behandeling was (-0,32) per maand. Deze resultaten duiden ook op een statistisch significant verschil tussen de helling in de voorbehandelingsperiode en de helling in de 4 maanden na de behandelingsperiode (p = 0,0447).

Deze bevindingen geven aan dat gedurende een periode van 3-4 maanden na de behandeling de progressie van de ziekte was verminderd, wat een potentieel betekenisvol klinisch voordeel voor de patiënten opleverde.

In de perioden van 5 en 6 maanden na de behandeling werd geen statistisch significant verschil waargenomen tussen de snelheid van de achteruitgang van de ziekte tijdens deze perioden en de snelheid tijdens de periode voorafgaand aan de behandeling.

Deze bevindingen duiden erop dat een klinisch voordeel wordt bereikt en gehandhaafd gedurende een periode van 3-4 maanden na de behandeling en suggereren verder dat een hogere dosis en / of herhaalde toedieningen een verlengde werkzaamheid kunnen bereiken. Bovendien stemmen deze bevindingen overeen met het ontwerp van de klinische proef zoals gepland voor respectievelijk cohort B en C, omdat in cohort B het effect van een hogere dosis wordt beoordeeld en cohort C het therapeutische effect van herhaalde behandelingen zal onderzoeken. In cohort B is de behandeling voltooid met een hogere dosis AstxRx®-cellen van 250x106. De eerste patiënt is al ingeschreven in cohort C, dat bedoeld is om de veiligheid en de verlengde werkzaamheid verder te beoordelen, met 2 opeenvolgende injecties van AstroRx®-cellen gescheiden met een interval van 2-3 maanden.

"ALS is een verwoestende ziekte en er is een kritische behoefte aan nieuwe behandelingen om de snelle progressie effectiever te vertragen of te stoppen ", verklaarde Dr. Marc Gotkine, Afdeling Neurologie van Hadassah Medical Center, Jeruzalem, en de hoofdonderzoeker van de proef. "Deze resultaten bij een kleine subgroep van patiënten van de eerste experimentele groep die met 100 miljoen AstroRx®-cellen werden behandeld, zijn bemoedigend, omdat de behandeling veilig lijkt. Na voltooiing van de follow-upperiode van 6 maanden, lijkt de aan ons gepresenteerde eerste gegevensanalyse een voorbijgaand werkzaamheidsvoordeel aan te tonen dat 3-4 maanden na de behandeling duurde, gemeten aan de hand van de ALSFRS-R-achteruitgang. De proef gaat nu verder met hogere doses en herhaalde injecties".

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: P&T Community

10-12-2019 - Kadimastem kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van de fase 1 / 2a studie van AstroRx bij ALS

Share