MediciNova kondigt plannen aan om te beginnen met een onderzoek fase 3 van MN-166 (ibudilast) voor ALS

01-05-2019

Volgens het besluit van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS mag de studie worden aangevat

LA JOLLA, Calif., -- MediciNova, Inc. kondigde vandaag aan dat het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) zijn nazicht van het protocol heeft voltooid en heeft besloten dat MediciNova mag beginnen met een klinisch onderzoek fase 2b/3 van MN-166 (ibudilast) voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). Als dit potentieel cruciale onderzoek een succes blijkt, moeten de fase 2b/3-gegevens over efficiëntie en veiligheid ter ondersteuning dienen van een Aanvraag tot Nieuw Geneesmiddel (New Drug Application, NDA) voor MN-166 (ibudilast) voor ALS. Het onderzoek zal volledig worden gefinancierd door MediciNova.

Yuichi Iwaki, MD, PhD, voorzitter en CEO van MediciNova, Inc., levert het volgende commentaar: "We zijn erg opgetogen dat het nazicht van het FDA succesvol was en we kijken ernaar uit binnenkort de eerste patiënten te rekruteren. De efficiëntie- en veiligheidsgegevens van dit onderzoek zullen potentieel ondersteuning bieden aan een NDA, wat kan leiden tot goedkeuring van het FDA van MN-166 voor ALS. Dit was een belangrijke mijlpaal en het pad vooruit is geëffend. Het is dus een belangrijk moment voor de ALS-gemeenschap. We hebben enorme waardering voor haar geduld en optimisme." Dr. Iwaki voegt hieraan toe: "Na de vereiste behandelingsperiode tijdens dit onderzoek komen patiënten nog in aanmerking voor verdere behandeling met het studiegeneesmiddel door MediciNova".

Over het ALS-onderzoek

Op basis van het nazicht van het FDA van de fase 1b/2a-onderzoeksresultaten en de discussie hierover, bevat het ontwerp van het klinisch onderzoek fase 2b/3 de volgende elementen:

● Een over meerdere centra verspreid, tweepolig, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek ter evaluatie van MN-166 (ibudilast) vs. placebo bij zowat 150 ALS-patiënten in de VS;
● de patiënten zullen 1:1 worden gerandomiseerd om per dag 100 mg MN-166 (ibudilast) of placebo toegediend te krijgen gedurende 9 maanden;
● het primaire eindpunt is de gemiddelde verandering qua functionele activiteit na 9 maanden zoals gemeten door de ALSFRS-R-score (de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor Amyotrofische Laterale Sclerose). Dit is een eindpunt dat voor goedkeuring in aanmerking komt, op basis van een algemeen aanvaard instrument voor het meten van de functionele status van ALS-patiënten;
● tot de secundaire eindpunten behoren de gemiddelde verandering vanaf de basislijn qua spierkracht en levenskwaliteit, het gebruik van en het tijdsverloop tot het klinisch bepaald voorschrijven van non-invasieve ventilatie, veiligheid en verdraagbaarheid.

Tot de belangrijkste criteria om in aanmerking te komen zullen behoren: het intreden van ALS niet meer dan 18 maanden voor de screening, op z'n minst één gedocumenteerde ALSFRS-R-score tussen de 3 en 6 maanden voor de screening, het gebruik van riluzole gedurende op z'n minst 30 dagen voor het inschakelen van het studiegeneesmiddel, en een totale ALSFRS-R-score van ten minste 35 op het moment van de screening. Patiënten die Radicava (edaravone) of Nuedexta (dextromethorfan/kinidine) nemen, kunnen in aanmerking komen voor rekrutering als deze behandelingen 3 maanden voor de goedkeuring tot deelname werden opgeschort.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: MediciNova, Inc.

Share