Neuralstem kondigt de publicatie aan in de Annals of Clinical and Translational Neurology van ALS-opvolgingsgegevens op de lange termijn

● Een post-hocvergelijking van de gecombineerde cohorten van fase 1- en 2-onderzoeken versus historische controlegevallen bracht een statistisch betekenisvol scoreverschil aan het licht op het vlak van de functionele status en wat betreft een samengestelde statistiek die de overlevingsduur en de functionele status combineerde bij subjecten die menselijke, van het ruggenmerg afgeleide neurale stamcellen ontvingen.

● De studie levert validatie voor bijkomende onderzoeken om de voordelen van neurale stamcellen bij ALS-patiënten te evalueren.

GERMANTOWN, Maryland., (GLOBE NEWSWIRE) -- Neuralstem, Inc., een biofarmaceutische onderneming die nieuwe behandelingen ontwikkelt voor ziekten van het zenuwstelsel, kondigde vandaag de resultaten aan van een studie die werd gepubliceerd in de Annals of Clinical and Translational Neurology (Annalen van Klinische en Translationele Neurologie). Deze resultaten staven het potentieel van getransplanteerde menselijke, van het ruggenmerg afgeleide neurale stamcellen (HSSC) om het functioneren van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te stabiliseren.

Het manuscript draagt de titel 'Long-term Phase 1/2 Intraspinal Stem Cell Transplantation Outcomes in Amyotrophic Lateral Sclerosis' ('Langetermijns fase 1/2-intraspinalestamceltransplantatieresultaten bij amyotrofische laterale sclerose). De senior auteurs zijn Eva Feldman, MD, PhD, hoofdonderzoeker van de studie, en Russell N. DeJong, professor Neurologie aan de Universiteit van Michigan. De studie evalueerde de impact van HSSC-transplantatie op de functionele resultaten, zoals gemeten door de ALSFRS-R-schaal, en op een samengestelde statistiek die functionele en overlevingsresultaten combineerde. De resultaten werden getoetst aan de hand van geassorteerde controlegevallen uit twee historische datasets en vertoonden een aanmerkelijk verbeterde ALSFRS-R-score na 24 maanden, en ook aanzienlijk verbeterde samengestelde functionele/overlevings-scores bij subjecten die HSSC kregen. De Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R) is een gevalideerde vragenlijst die de fysieke functies meet bij het verrichten van activiteiten uit het dagelijks leven (ADL's).

"We kijken uit naar de resultaten van een omvangrijkere fase 2b/3-studie die wordt uitgevoerd in meerdere centra", zegt dr. Feldman.

"Deze gegevens zijn bemoedigend en duiden erop dat menselijke, van het ruggenmerg afgeleide neurale stamcellen mogelijk functionele voordelen hebben voor ALS-patiënten", aldus Rich Daly, CEO van Neuralstem. "Onze dank gaat uit naar de subjecten die hebben deelgenomen aan deze onderzoeken en naar de clinici en mantelzorgers die de onderzoeken hebben uitgevoerd. Deze opvolgingsgegevens op de lange termijn zijn bijzonder waardevol in het licht van de ontwikkeling van onze fase 2b/3 klinische studie die een verdere evaluatie behelst van NSI-566, de celtherapiekandidaat van Neuralstem, bij de patiëntenpopulatie."

De fase 1- en 2-openlabelstudies met dosisescalatie werden uitgevoerd aan de Universiteit van Michigan in Ann Arbor, aan de Emory Universiteit in Atlanta en in de Medische School van Harvard in Boston. Ze rekruteerden in totaal 30 subjecten. De primaire doelstelling was de evaluatie van de veiligheid van de intraspinale transplantatie van HSSC. Tegelijk werden ook de overlevingsduur en de functionele eindpunten gemeten. Uit eerdere publicaties van de onderzoekers blijkt dat de behandeling veilig is.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Neuralstem, Inc.