Nieuw Replication of ALS Reversal-onderzoek gebruikt een controversieel ingrediënt met een unieke structuur

20-02-2020

Een neuroloog van Duke benadrukt de behoefte aan een op de patiënt toegespitste routekaart om alternatieve behandelingen te evalueren

Door Lindsay Kenton

In het kader van de blijvende inspanningen om genezende therapieën voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren, zal Duke een nieuwe pilootstudie uitvoeren die kurkuma toedient — een ingrediënt dat we terugvinden in de curcuma longa en in currypoeder en dat geassocieerd wordt met verminderde ontsteking — om de mate te evalueren waarin het microbioom bij ALS-patiënten in de loop der tijd kan worden gewijzigd, waardoor het ziekteverloop potentieel kan worden vertraagd.

Dit Replication of ALS Reversal-onderzoek (ROAR, Replicatie van de omkering van ALS) aan Duke – het tweede in zijn soort – is deels gebaseerd op een overzicht uit 2018 dat werd gepubliceerd door ALSUntangled, een organisatie waaraan een internationale groep onderzoekers is verbonden die crowdsourced alternatieve en off-label behandelingen (AOT’s) evalueert, met als doel mensen met ALS te helpen meer gerichte beslissingen te laten nemen over deze behandelingen.

Richard S. Bedlack jr., MD, PhD, neuroloog en directeur van de Duke ALS Clinic, leidt ALSUntangled en zegt dat hoewel het inschakelen van kurkuma als therapie controversieel is, er toch meer dan 12.000 behandelingen bestaan die refereren aan het gebruik ervan. Bij dit onderzoek zal gebruik worden gemaakt van een speciaal type kurkuma, dat het potentieel heeft te worden opgenomen en in de hersenen door te dringen. Er zal daarbij worden nagegaan of het microbioom van ALS-patiënten verschilt van dat van gezonde controlegevallen.

De nooit geziene structuur van het ROAR-onderzoek

De meeste ALS-onderzoeken beogen een relatief beperkt effect bij het vertragen van het ziekteverloop, met een gehomogeniseerde populatie en strenge inclusiecriteria. De structuur van de ROAR-onderzoeken is echter nooit gezien, zegt Bedlack: deze onderzoeken worden vrijwel volledig in een virtuele omgeving uitgevoerd en er komt geen placebo aan te pas. De deelnemers worden geëvalueerd via telegeneeskunde en persoonlijke consultaties zijn niet nodig. Sterker nog, zowat iedereen die ALS heeft kan deelnemen aan deze onderzoeken — “je moet alleen in staat zijn het internet te gebruiken en gedurende zes maanden deel te nemen”, voegt hij eraan toe.

De gegevens voor de ROAR-studies worden door de patiënten gaandeweg ingebracht in een online database, zodat de gegevens op elk punt van het onderzoek kunnen worden opgezocht. “Op die manier hoeven de patiënten geen jaren te wachten om de resultaten van deze onderzoeken te weten te komen; ze kunnen ze in reële tijd raadplegen en beslissen of ze er gebruik van willen maken”, zegt Bedlack.

Patiënten raad geven over AOT’s voor ALS

Bedlack moedigt clinici aan hun ALS-patiënten een routekaart mee te geven om zelf op zoek te gaan naar therapieën waarmee ze kunnen experimenteren. “We weten dat mensen met ALS ongeduldig zijn. Het is niet meer dan menselijk dat ze dingen willen uitproberen”, zegt hij. “Als het gaat om een ziekte die slopend, levensverkortend en ongeneeslijk is, grijpen de mensen automatisch naar het internet, en er is geen gebrek aan opzienbarende aanbiedingen, die vaak nauwelijks onderbouwd zijn”, aldus Bedlack. Door middel van dit soort onderzoeken en via overzichten van ALSUntangled “komen we echter tot de vaststelling dat de gekste ideeën soms veelbelovend zijn, en dat zaken die nog altijd op ongeloof stuiten, absoluut waar blijken te zijn.”

Omdat ze toegang hebben tot het protocol voor ROAR-onderzoeken dat werd goedgekeurd door het Institutional Review Board (Institutioneel Nazichtscomité), kunnen zelfs patiënten in afgelegen gebieden zelf experimenteren met redelijk veilige en vrij goedkope therapieën, waarvan het mechanisme en de anekdotische gegevens ogenschijnlijk veelbelovend zijn. “De mensen kunnen ons protocol lezen en nagaan waarom en hoe we dit bestuderen, waar we het product verkrijgen, welke doseringen we gebruiken en welke resultaten we opvolgen. Dit biedt patiënten een routekaart om met hun eigen arts aan de slag te gaan en dezelfde dingen uit te proberen als wij”, aldus Bedlack.

Bedlack zegt dat het nuttig is met patiënten de volgende lijst van alarmbelletjes te delen die hij publiceerde via ALSUntangled. De alarmbelletjes waarschuwen voor bepaalde producten of onderzoeken die de patiënten online tegenkomen. “Een arts zou aan de hand van deze alarmbelletjes kunnen nagaan in welke mate een product of onderzoek betrouwbaar is. Als er veel alarmbelletjes afgaan, is het volgens hem of haar dan misschien tijd om naar iets anders over te schakelen. We moeten een manier bedenken om optimistisch te zijn, de ideeën van onze patiënten te respecteren en hun vragen te beantwoorden. Als we als we onze jarenlange wetenschappelijke opleiding inzetten om hen te helpen, denk ik dat we ze meer gerichte en betere beslissingen kunnen nemen over de internetproducten die ze tegenkomen.”

Bij het begeleiden van patiënten bij hun keuze van alternatieve en off-label therapieën die ze eventueel willen inschakelen als potentiële therapie, suggereert Bedlack de onderstaande lijst met alarmbelletjes in overweging te nemen, die behulpzaam kan zijn bij een discussie over de vermeende voordelen van de therapie:

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Duke Health - Neurology & Neurosurgery

Share