Nieuw model voorspelt individuele resultaten bij ALS

17-04-2018

NEW YORK (Reuters Health) - Een nieuw model stelt artsen in staat de resultaten te voorspellen bij individuele patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

De overlevingsduur van patiënten met ALS kan variëren van enkele maanden tot meer dan 10 jaar en we kunnen de overlevingsduur van individuele patiënten nog steeds niet voorspellen.

Voor hun studie, die op 26 maart online werd geplaatst in The Lancet Neurology, gebruikten dr. Leonard H. van den Berg van het Universitair Medisch Centrum Utrecht in Nederland en zijn collega's klinische, cognitieve engenetische gegevens van 11.475 patiënten met ALS uit ALS-centra in heel Europa.

Ze ontwikkelden een model om een samengesteld overlevingsresultaat te voorspellen: de tijd tussen de aanvang van de symptomen en non-invasieve ventilatie gedurende meer dan 23 uur per dag, een tracheostomie, of de dood.

Het multivariabele voorspellingsmodel behelsde uiteindelijk de leeftijd van de aanvang, de geforceerde vitale capaciteit (forced vital capacity (FVC)), de diagnostische vertraging, de voortgangsratio, de bulbaire aanvang, feitelijke ALS, frontotemporale degeneratie en de C9orf72-herhalingsexpansie.

De onderzoekers gebruikten het model om vijf groepen te definiëren met uitgesproken mediane voorspelde tijden en verdeelden de geobserveerde tijden in maanden sinds de aanvang van de symptomen tot het samengesteld overlevingsresultaat: erg kort: 17,7 en 16,5 maanden, respectievelijk; kort: 25,3 en 25,2 maanden; intermediair: 32,2 en 32,8 maanden; lang: 43,7 en 44,6 maanden; en erg lang: 91,0 en 85,6 maanden.

Het team stelde vast dat de gezamenlijke probabiliteit van een goede prestatie van het model 98,3% bedroeg.

"Artsen kunnen ons model gratis online gebruiken om prognoseschattingen te verkrijgen voor individuele patiënten met ALS, met als doel het gebruik ervan te faciliteren in de klinische praktijk en in innovatief onderzoeks- of testontwerp", zo besluiten de onderzoekers.

Artsen krijgen toegang tot het model door zich te registreren via www.encalssurvivalmodel.org.

Dr. Hiroshi Mitsumoto van het Medisch Centrum van de Columbia University in New York schreef een hoofdartikel dat verband hield met dit model en schreef het volgende aan Reuters Health via e-mail, "Dit model is zonder twijfel een grote hulp voor onderzoeksdoeleinden. We kunnen het gebruiken voor de stratificatie van patiënten voor klinisch onderzoek, de ontwikkeling van biomerkers en andere initiatieven voor klinisch onderzoek."

"Aangezien we zorg verstrekken aan patiënten met een terminale ziekte vereist het gebruik van dit model voor de klinische praktijk extra voorzorgsmaatregelen", zegt hij. "Ik hoop vooral dat we tot betere behandelingsopties en beter behandelingsmanagement kunnen komen voor diegenen met een kortere ziekteduur. Mijns inziens kunnen weinig patiënten goed om met deze informatie. Het nut van dit model kan dus een tweesnijdend zwaard zijn met gunstige en ongunstige gevolgen."

"Er is nood aan begeleiding door experten op het vlak van bio-ethica om te laveren tussen potentiële problemen die zich kunnen voordoen als men het model gebruikt in de klinische praktijk", zegt dr. Mitsumoto. "We werden met een gelijkaardig dilemma geconfronteerd, zij het van een andere aard, toen diagnostische moleculaire tests met DNA beschikbaar werden voor aandoeningen zoals de ziekte van Huntington. Artsen konden moeilijk beslissen of het onderzoek moest worden toegepast op asymptomatische familieleden en of de resultaten moesten worden bekendgemaakt. Het is mogelijk dat we hetzelfde proces moeten doormaken om tot een begrip te komen van hoe we deze gegevens veilig en efficiënt kunnen gebruiken en tegelijk onze patiënten de beste zorg kunnen bieden."

Hij voegt daar nog het volgende aan toe: "In de nabije toekomst kan het model eventueel verder worden verbeterd en nog accuratere pronostieken bieden. We moeten dringend de oorzaak van ALS opsporen en een efficiënte behandeling ontwikkelen."

Dr. van den Berg ging niet in op de vraag hier commentaar op te leveren.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: MDLinx

Share