Dr Ralph Kern van BrainStorm legt uit dat NurOwn als potentiële ALS-therapie vooruitgaat

16-01-2018

Dit weekend op het internationaal congres over ALS in Boston zullen cel-therapeuten data voorstellen over hun stamceltherapie “NurOwn” die momenteel in ontwikkeling is voor ALS en een aantal andere neurodegeneratieve ziekten.

Van Fase 3 voor de klinische uitdaging van het bedrijf (BrainStorm) wordt verwacht dat ongeveer 200 patiënten zullen meedoen en dat dit project zal worden uitgevoerd aan 6 leidende ALS klinische betrokken plaatsen in de VS. De eerste patiënten worden verwacht midden oktober in het Algemeen Ziekenhuis te Massachutes en in het Irvine Medisch Centrum van de Universiteit van California te Californië.

Het bedrijf verwacht dat de studie volledig zal op stapel gezet worden op dit moment volgend jaar, en met een bijkomend jaar van onderzoek – 2 jaar van nu – er wordt dan verwacht dat er nieuwe gegevens beschikbaar zullen zijn.

“Rare Disease Report” sprak met de uitvoerend directeur van het bedrijf en met medisch directeur Ralph Kern over de potentiële therapie en waarom de start van het Fase 3 programma zo opwindend is voor de ALS-gemeenschap.

RDR: Wat zijn de bedoelingen en doelstellingen van BrainStorm in deze Fase 3 van NurOwn?

KERN: We zijn een vernieuwend biotechnologisch bedrijf dat gespitst is op cel gebaseerde therapieën voor neurologische ziekten. De behoefte bij neurologische ziekten is heel groot, en dat is vooral omdat bestaande behandelingen ofwel symptomatische verbeteringen zijn ofwel beperkt de ziekte vertragen. We kijken uit naar een regeneratieve medische benadering t.o.v. neurologische ziekten, in de hoop dat we meer kunnen dan de ziekte te vertragen of een therapie die puur symptomatisch is. Aan het eind van de weg is ons doel dat dit vertaald wordt in voordelen voor de patiënten in termen van functionering, en uiteindelijk in de hoop het verloop van de ziekte te veranderen.

RDR: Wat is de technologie achter deze potentiële therapie? Hoe wordt dit vertaald naar de patiënt toe?

KERN: Ons technologie platform is afgeleid van cellen van de patiënten zelf en dat is een belangrijk startpunt. De cellen van de patiënt worden verzameld, uitgeklaard en verwerkt en we passen de cellen aan naar een cel type dat tot voordeel kan strekken van de ziekten die we proberen te behandelen. Cellen die zo worden teruggebracht in de patiënten zijn hun eigen cellen die worden uitgebreid en aangepast en daarna teruggebracht om een reeks van biologische moleculen af te leveren, waarvan we geloven dat ze voordelig zijn voor de ziekten. Om een tijdslijn te noemen: het technologieplatform is in ontwikkeling gedurende 10 jaar en dit is ons 7de jaar in de ALS-kliniek.

RDR: Waarom is het gerechtvaardigd voor de ALS-gemeenschap om opgetogen te zijn over NurOwn?

KERN: We zijn opgetogen om een aantal redenen; ten eerste, in het Fase 2 programma maakten de deelnemers in de studie mee dat 1 enkele behandeling betekenisvolle klinische verbeteringen inhield. De klinische schaal, gebruikt bij ALS, de ALS functionele graderingsschaal genaamd, is eigenlijk een schaal die al de dingen beschrijft die iemand doet tijdens de dag in 12 verschillende domeinen; er zijn 4 punten per onderdeel, met een totale score van 48. De manier waarop we de resultaten meten bij ALS is door de deelnemers te evalueren tijdens de inloopperiode en na de behandeling meten we de score opnieuw. We vergelijken de veranderingen in ALSFRS-R voor en na, en in de Fase 2 zagen we, in een groep die sneller achteruitgang voor de studie, betere scores. Dat is ongebruikelijk in een groep van ALS-patiënten waar, historisch gezien, het enige waargenomen resultaat een continue snelle mate van achteruitgang. Dit moet in een bredere context bevestigd worden en we plannen dezelfde groep in Fase 3 te bestuderen, en we zijn van plan dit zo spoedig mogelijk af te ronden.

RDR: Welke specifieke data worden voorgesteld tijdens het internationaal congres over ALS/MND?

KERN: We delen onze biomerker data op het ALS/MND symposium in Boston; we hebben een hele hoop onderzoek verricht en ontwikkelingen tot stand gebracht over hoe cellen zijn en wat ze doen, hoe ze werken en de moleculen die ze aanmaken, zelfs tot op het niveau van de genen. We zijn in staat om de karakteristieken van de cellen te meten alvorens ze getransplanteerd worden en ook voor en na de behandeling tijdens dewelke de cellen door een lumbale punctie in de hersenvloeistof worden ingespoten. We hebben interessante waarnemingen gemaakt, beide op vlak van moleculen die deze cellen aanmaken maar ook moleculen die wijzen op vooruitgang en de status van de ziekte. Dat is waarom we hier zijn deze week, om enkele van de biomarker gegevens te tonen op de ALS-meeting.

RDR: Waarom zijn deze biomarkers zo belangrijk voor de toekomst van het ALS-onderzoek?

KERN: De reden waarom deze nieuwe informatie zo belangrijk is, is dat de biologische hulpmiddelen ons in de toekomst zouden kunnen vertellen welke ALS-patiënten meer nood aan therapie hebben dan andere, die waarschijnlijk het ziekteverloop zouden kunnen voorspellen of patiënten identificeren die beter beantwoorden aan onze therapie. Potentieel zouden we in staat kunnen zijn om biomarkers te traceren en de behandeling daaraan aan te passen.

Dit zijn heel spannende tijden voor ALS. We zijn een vooruitstrevende celtherapie aan het uittesten. We hebben biomarkers die ons daarover info zouden kunnen verschaffen. Momenteel leiden we een cruciaal Fase 3 programma. We hopen dat dit zal leiden naar een behandeling die ALS-patiënten zal toelaten hun levenskwaliteit te verbeteren.

 

Vertaling: Anja

Bron: Rare Disease Report

Share