Onderzoek in vroeg stadium met beenmergtransplantaties kan mogelijk leiden tot een behandeling voor ALS

17-08-2018

Een onderzoek (in vroeg stadium nog) uit Spanje kan leiden tot een behandeling voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) met behulp van volwassen stamcellen uit het beenmerg om progressieve spierverlamming te stoppen.

StamceltransplantatieOnderzoekers van het Neuroscience Institute van de Universidad Miguel Hernández (UMH) in Elche, Alicante, en de Spanish National Research Council (CSIC) streven naar een stamcelbehandeling voor ALS in een groep van 100 patiënten, nadat ze bemoedigende resultaten bij muizen hebben verkregen.

De ontwikkeling van de behandeling volgt op de ontdekking dat beenmergcellen getransplanteerd naar de spieren van een muis de dodelijke progressieve spierverslechtering veroorzaakt door ALS kunnen stoppen. Volwassen stamcellen uit het beenmerg kunnen dan de dood van motorneuronen, zenuwcellen die bij beweging betrokken zijn, voorkomen. Het nemen van stamcellen uit het beenmerg van een patiënt heeft het voordeel dat er minder risico is op een immuunrespons (afstoot) tegen de eigen cellen van de patiënt.

Belangrijk is dat de behandelingswerkwijze toelaat dat de hoeveelheid getransplanteerde cellen en het aantal transplantaties worden aangepast volgens de grootte van de spier die de stamcellen ontvangt. Bovendien is de behandeling niet-invasief omdat er geen operatie nodig is en alleen lokale verdoving kan worden toegediend.

De onderzoekers zijn van plan om beenmergcellen te transplanteren in de tibialis anterieure spier, die zich in de buurt van de scheenbeen bevindt, evenals in de spieren van de hand - twee gebieden die in het bijzonder door ALS worden getroffen.

De Spaanse onderzoekers zoeken nu naar financiering om een klinische proef voor hun stamcelbehandeling te starten. Zodra de goedkeuring is verkregen van de Spaanse Medicine Agency (AEMPS), kan de behandeling worden getest op andere spieren die vaak worden beïnvloed door ALS, zoals het diafragma.

ALS treft ongeveer 2 van de 100.000 mensen in Noord-Amerika en Europa. Er is geen remedie bekend en de oorzaken van ALS worden nog steeds niet volledig begrepen. De behoefte aan effectieve behandelingen is groot: tot op heden zijn er slechts twee door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen en de gemiddelde overlevingstijd voor ALS is slechts 3 jaar.

Andere inspanningen om ALS te bestrijden, zijn onder meer de ontwikkeling van cel- en gentherapieën, monoklonale antilichamen en het identificeren van nieuwe kandidaat-geneesmiddelen met behulp van AI. Daarnaast is de CRISPR-technologie door onderzoekers van de Stanford University gebruikt om genen te identificeren die de ernst van ALS beïnvloedden, en om verbindingen te identificeren die deze genen modificeren en daardoor de overleving van motorneuronen te verbeteren.

Niettemin blijft het onderzoek in een zeer vroeg stadium en is de technologie nog niet "markt-klaar". Zonder een partner in de biotech- of farmaceutische industrie is het moeilijk voor wetenschappelijk onderzoek om zijn volledige klinische potentieel waar te maken.

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: Labiotech.eu

Share