Onderzoekers genezen ALS bij laboratoriumdieren met behulp van gentherapie

15-11-2018

Onderzoekers aan de University of California, San Diego (UCSD) deden succesvolle tests met een gentherapie die bij muizen een ziekte leek te genezen die vergelijkbaar is met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

ALSALS is een progressieve neurodegeneratieve  ziekte die de zenuwcellen van de hersenen en het ruggenmerg aantast. Er zijn twee vormen: sporadische en familiale ALS. Sporadische ALS is de vaakst voorkomende vorm in de VS, goed voor 90 tot 95 procent van alle gevallen. Familiale ALS (FALS) is goed voor 5 tot 10 procent van de gevallen in de VS, en zoals de naam al aangeeft, gaat het hier om een overgeërfde vorm. In dergelijke families is er 50 procent kans dat elk kind het gemuteerde gen erft en de ziekte krijgt. 20 procent van de gevallen binnen de FALS-groep heeft een mutatie in het SOD1-gen die ALS veroorzaakt.

Martin Marsala en Mariana Bravo Hernandez van de UCSD injecteerden een samenstelling die het SOD1-gen omzette in een virus. Ze injecteerden dat virus net boven het ruggenmerg van muizen met een overgeërfde en op ALS gelijkende ziekte.

Bravo Hernandez zei hierover in de New Scientist: "We injecteren het onder de membranen die het ruggenmerg beschermen. Zodoende is er geen barrière en kunnen we alle neuronen in het ruggenmerg bereiken".

Bij de muizen die de behandeling kregen, werd de aanvang van de ALS-symptomen vertraagd met 80 dagen. Bovendien haalden de behandelde muizen nooit de niveaus van spierstijfheid van onbehandelde muizen. Er leken zich ook geen neveneffecten op de lange termijn voor te doen.

De onderzoekers stelden hun werk deze week voor tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Society for Neuroscience (Vereniging voor Neurowetenschappen) in San Diego.

Uit necropsies van de muizen op het einde van de test bleek dat de onbehandelde muizen grote gaten vertoonden tussen hun motorneuronen. Bij de behandelde muizen daarentegen waren de neuronen verspreid over de ruggengraat zoals bij gezonde muizen. In het artikel in de New Scientist zegt Bravo Hernandez dat "het gebrek aan neuronen bij de onbehandelde muizen te wijten was aan wijdverbreide misgevouwen eiwitten. Bij de behandelde muizen waren deze misgevouwen eiwitten met 50 procent gereduceerd in het bovenste deel van de ruggengraat en met 80 procent in het onderste deel".

Vroege studies met niet-menselijke primaten hebben aangetoond dat dit type injectie een invloed kan hebben op neuronen in het hele ruggenmerg. De wetenschappers plannen nu tests met de gentherapie op primaten.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: BioSpace

Share