Op het 30ste Internationale Symposium over ALS/MNZ presenteerde Orion gegevens over orale levosimendan
10-12-2019
Orion Corporation - (ingekorte versie)
Orion heeft de effecten van orale levosimendan op de ademhalingsfunctie van ALS-patiënten bestudeerd. Op het 30ste Symposium over ALS/MNZ in het Australische Perth afgelopen week presenteerde het biomerker- en farmacokinetische gegevens uit eerdere studies, een systematisch literatuuroverzicht van de farmacologische effecten van levosimendan, en basislijnkenmerken en een statusupdate van het verloop van de REFALS fase 3-studie.
Basislijnkenmerken en statusupdate van REFALS: een fase 3-studie waarbij orale levosimendan wordt vergeleken met placebo bij ALS-patiënten (poster CLT-18)
De rekrutering voor het REFALS-onderzoek dat de effecten van orale levosimendan op de ademhalingsfunctie van ALS-patiënten bestudeert, werd in juli 2019 afgerond. De studie rekruteerde 496 volwassen patiënten met onomstotelijke, waarschijnlijke of door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke ALS en met een zekere mate van ademhalingsdisfunctie (TVC in zittende houding: 60-90%) in 104 klinische sites in 14 landen in de EU, Noord-Amerika en Australië. Gerandomiseerde patiënten worden behandeld met orale levosimendan (doeldosis: dagelijks 2mg) of placebo gedurende 48 weken, in een dubbelblind opzet met parallelle groepen.
De basislijnkenmerken van de patiënten die voor REFALS werden gerekruteerd, stemmen overeen met die van andere recente grote klinische onderzoeken naar ALS. Ten gevolge van de inclusiecriteria vertoonden alle patiënten in de REFALS-studie reeds tekenen van een afname van hun ademhalingsfunctie. De patiënten die werden gerekruteerd voor REFALS waren gemiddeld 59,3 jaar oud en voor 61.9% mannen. Ze hadden al meer dan 2 jaar last van symptomen en leden gemeten naar hun ALS-FRS-R-score aan substantiële klachten. De meeste patiënten kregen riluzol en bijna een derde van de Noord-Amerikaanse patiënten was gestart met edaravone. Uit veiligheidslabotests kwamen relatief gangbare toenames van de leverwaarden naar voren, alsook een laag creatininepeil en een frequent voorkomende verhoging van merkers van spierkwetsuren, waaronder CRP, creatinekinase en troponine T.
“We zijn opgetogen over onze exploratie van potentiële ALS-biomerkers, waardoor we het kennisveld van het ziekteverloop kunnen helpen te verruimen en uiteindelijk ook kunnen bijdragen aan een goed begrip van de manier waarop zulke merkers kunnen worden gebruikt voor betere en meer doelgerichte behandelingen voor ALS-patiënten”, zegt Christer Nordstedt, MD, PhD, Senior Vicevoorzitter, R&D, Orion Corporation.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: GlobeNewswire
