Orion wil een openlabel-extensiestudie starten als aanvulling bij het REFALS-onderzoek fase 3 dat het effect bestudeert van oraal toegediende levosimendan bij patiënten met ALS
22-02-2019
Orion Corporation kondigde de intentie aan om een openlabel-extensiestudie te starten als aanvulling bij het lopende REFALS-onderzoek fase 3, dat de effecten bestudeert van orale levosimendan (ODM-109) op de ademhalingsfunctie van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). De extensiestudie zal REFALS-ES gaan heten en zal alle in aanmerking komende patiënten die meewerken aan de REFALS-studie de mogelijkheid bieden om levosimendan oraal toegediend te krijgen zolang dat klinisch nodig is. De studie zal waardevolle informatie opleveren over de veiligheid en effectiviteit op de lange termijn van orale levosimendan bij patiënten met ALS.
"Orale levosimendan heeft potentieel om in de toekomst een belangrijke bijdrage te leveren aan de behandeling van patiënten met ALS en het is fantastisch dat Orion zich op de lange termijn engageert voor patiënten die deelnemen aan dat onderzoek", zegt professor Merit Cudkowicz, directeur van het Healey Center for ALS aan het Massachusetts General Hospital en hoofdonderzoeker van de REFALS- en REFALS-ES-studies.
REFALS
REFALS is lopende en er zullen 450 deelnemers voor worden gerekruteerd uit 105 plaatsen in de VS, Canada, de EU en Australië. De patiënten zullen gedurende ongeveer een jaar worden behandeld na de eerste toediening van het geneesmiddel. Het doel van het onderzoek is aan te tonen dat oraal toegediende levosimendan door het verbeteren van de ademhalingsspierfunctie de ademhalingscapaciteit kan helpen te behouden en zo het globale functioneren van patiënten met ALS kan verbeteren. Het rekruteren van de patiënten zal naar verwachting lopen tot de vroege zomer van 2019.
Levosimendan
Levosimendan is een molecule die oorspronkelijk werd ontwikkeld door Orion voor de behandeling van acuut gedecompenseerd hartfalen. Het product werd gelanceerd in 2000 en de Simdax®-injectie blijft één van de belangrijkste producten van Orion qua verkoopscijfers. Het wordt verkocht in bijna 60 landen.
ALS als zeldzame neurodegeneratieve ziekte
ALS is een zeldzame neurodegeneratieve ziekte, met aanvang tijdens de volwassenheid. Ze tast de bovenste en onderste motorneuronen aan, wat leidt tot progressieve zwakte, met de dood als gevolg door ademhalingsfalen dat te wijten is aan middenrifzwakte en dit meestal binnen de drie of vier jaar na de diagnose. Een zwakke ademhalingsfunctie is een belangrijke oorzaak van invaliditeit, vermoeidheid, morbiditeit en mortaliteit bij ALS.
Meer informatie over de REFALS-studie fase III vindt u op: www.clinicaltrials.gov, Indentificator: NCT03505021
Vertaling: Bart De Becker
Bron: GlobeNewswire
