Orphazyme kondigt de inschrijving aan van de eerste patiënt in fase III klinische studie van arimoclomol voor ALS

17-08-2018

- Primaire doelstelling is om de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol te bepalen in vergelijking met placebo gedurende 76 weken.

- Resultaten worden verwacht in de eerste helft van 2021

Kopenhagen, Orphazyme A/S, een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen van behandelingen voor patiënten die leven met zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënt de eerste dosis heeft ontvangen in zijn Fase III klinische studie van arimoclomol voor Amyotrofische Laterale Sclerose ( ALS).

Thomas Blaettler, Chief Medical Officer, zei: "De inschrijving van de eerste patiënt in onze fase III-studie voor ALS vormt een belangrijke mijlpaal voor het bedrijf. Arimoclomol heeft aanzienlijke beloftes getoond in eerdere onderzoeken en heeft een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel. Dit is een echt verwoestende ziekte en we zullen werken aan een snelle voortgang van de fase III-studie met het vooruitzicht een nieuwe therapeutische optie beschikbaar te maken voor de patiënten in een zo kort mogelijke tijdspanne. "

Michael Benatar, MD, PhD, University of Miami, hoofdonderzoeker van een eerdere fase II-studie van arimoclomol in SOD1 ALS en internationaal coördinerende onderzoeksexperant, zei: "Ik ben verheugd dat arimoclomol vooruitgang boekt in fase III-testen en dat de in aanmerking komende bevolking is verbreed naar alle patiënten met ALS. Op basis van het werkingsmechanisme van het medicijn en ons begrip van de onderliggende biologie van ALS, is er goede reden om aan te nemen dat alle patiënten met ALS baat kunnen hebben bij deze therapeutische aanpak. "

Lucie Bruijn, PhD, MBA, hoofdwetenschapper bij de ALS Association, zei: "Namens de patiënten die getroffen zijn door deze verwoestende ziekte, ben ik zeer verheugd over deze Fase III-proef. De ALS Association heeft geïnvesteerd in de vroege klinische trials en is verheugd dat dit zich ontwikkelt naar een Fase III-studie en naar het potentieel van arimoclomol. "

De gerandomiseerde en placebo-gecontroleerde fase III-studie in ALS wordt uitgevoerd in Noord-Amerika en Europa en zal 231 patiënten inschrijven, gerandomiseerd worden in een 2: 1-verhouding die arimoclomol of placebo ontvangen gedurende maximaal 76 weken. Patiënten die de proef voltooien, krijgen de mogelijkheid deel te nemen aan een open-label verlengingsonderzoek.

Het primaire doel van het huidige onderzoek is om de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol te bepalen in vergelijking met placebo gedurende 76 weken bij personen met ALS, in een gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS). Belangrijke secundaire eindpunten zijn overleving, verandering in ALSFRS-R en langzame vitale capaciteit (LVC).

In totaal zijn 30 sites gepland in de VS, Canada en Europa.

Resultaten van de fase III-studie worden verwacht in de eerste helft van 2021.

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: Orphazyme

Share