Patiënten die niet in aanmerking komen voor het HEALEY-onderzoek krijgen vervroegde toegang tot CNM-Au8

11-10-2021

(ingekorte versie)

Clene en zijn dochter in volledige eigendom Clene Nanomedicine hebben in de VS een programma voor geëxpandeerde toegang (PGT) gelanceerd om sommige mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) toegang te verlenen tot zijn experimentele orale therapie CNM-Au8.

Het programma heet CNMAu8.EAP02 en spitst zich toe op patiënten die niet in aanmerking komen voor het HEALEY-ALS-Platformonderzoek (NCT04297683) — de eerste ALS-studie met meerdere regimes. Dat kondigde Clene aan in een persbericht.

PGT’s moeten specifieke therapieën in onderzoeksfase — namelijk deze waarbij de voordelen groter worden geacht dan de potentiële risico’s — buiten de klinische context beschikbaar stellen aan mensen die lijden aan een ernstige of levensbedreigende aandoening waarvoor geen of nauwelijks behandelingsopties bestaan.

Het HEALEY-platform onderzoekt momenteel CNM-Au8 en vier andere potentiële ALS-therapieën. Dit gebeurt gelijktijdig om de ontwikkeling van de meest belovende therapieën te versnellen en de kosten te drukken.

Patiënten zullen voor het PGT worden gerekruteerd op drie deelnamesites van HEALEY. Dat gebeurt in samenwerking met het Sean M. Healey & AMG Center for ALS van het Massachusetts General Hospital, dat het onderzoekt leidt. De eerste twee sites zijn het Holy Cross Hospital in Fort Lauderdale, Florida, en het Hospital for Special Care in New Britain, Connecticut.

CNMAu8.EAP02 is het tweede PGT van Clene voor ALS. Het eerste heet CNMAu8.EAP01 (NCT04081714), en biedt momenteel 40 patiënten toegang tot CNM-Au8. Het initiële programma werd eveneens in partnership met het Healey Center for ALS gelanceerd in 2019. Er zijn patiënten bij betrokken die al zowat twee jaar worden behandeld.

 

Vertaling: Bart De Becker
Bron: ALS News Today
 

Share