PharmAust start Fase I-studie met Monepantel bij ALS-patiënten

21-06-2021

De Fase I klinische studie van het voornaamste geneesmiddel Monepantel op mensen is een belangrijke ontwikkeling na de al eerder aangekondigde bemoedigende preklinische studies.

PharmAust Limited, een bedrijf gespecialiseerd in klinische fase, staat op het punt om een Fase I klinische studie te starten met haar top-medicijn Monepantel op mensen met ALS.

De studie zal worden uitgevoerd volgens het goedkeuringsprotocol voor testen van  de Monash Health Human Research Ethics Committee.

De studie is een multicenter open-label onderzoek met als titel: "Een Fase I studie naar de verdraagbaarheid, de veiligheid, de farmacokinetiek en de primaire efficiëntie van Monepantel voor oraal gebruik bij personen met moto-neuronale ziekte".

De studie zal worden uitgevoerd in samenwerking met de Calvary HealthCare Bethlehem in Melbourne, en de Macquarie University in Sydney.

Er zal specifiek worden gekeken naar patiënten met ALS - een aandoening die grote bekendheid kreeg na de ziekte van de beroemde natuurkundige Stephen Hawking.

De ziekte ALS

ALS is de naam die wordt gegeven aan een groep ziekten die zenuwcellen aantasten die onze dagelijkse bewegingen, waaronder onze ademhaling, regelen.

De ziekte vormt een verschrikkelijk zware belasting voor patiënten, familie en verzorgers, en heeft zware sociaaleconomische gevolgen.

De huidige beste behandelingsmogelijkheden proberen het ziekteverloop te vertragen en de symptomen te beheersen, maar bieden geen genezing en zijn tegelijkertijd zeer duur.

Het doel van het gebruik van Monepantel (MPL) is een betere behandeling te bieden met positief therapeutisch effect, door de ziekteprogressie van ALS te verbeteren.

In preklinische programma's heeft PharmAust reeds aangetoond dat MPL moleculaire verbindingen kan activeren die relevant zijn voor de ontwikkeling als therapeutisch geneesmiddel voor ALS. Indien effectief, zou MPL de degeneratie en het verlies van motorische neuronen in de voorste hoorns en de motorische kernen van de hersenstam verminderen.

De klinische proef van fase I

De klinische studie van fase I is bedoeld om de veiligheid van het gebruik van MPL bij 12 ALS-patiënten te testen.
De patiënten zullen doses krijgen volgens een conventioneel dosisescalatiemodel, waarbij elk niveau 28 dagen duurt.
In de studie zullen ook effectiviteitsmetingen worden opgenomen, zodat de studie eventueel kan worden uitgebreid naar een fase II.
De HREC van Monash Health heeft de ethische goedkeuring verleend voor het onderzoek en momenteel wordt gewacht op de definitieve beschikbaarheid en locatie van laboratoria.
De proef zal naar verwachting in het vierde kwartaal van 2021 van start gaan.

Erkenning als weesgeneesmiddel

PharmAust verklaarde dat het verwacht dat MPL te zijner tijd door de FDA zal worden erkend als weesgeneesmiddel voor ALS. Dergelijke aanwijzingen gaan gepaard met een aantal financiële en ondersteunende voordelen. De Orphan Drug Act voorziet in de toekenning, op verzoek van een sponsor, van een speciale status aan een geneesmiddel of biologisch product voor de behandeling van een zeldzame ziekte of aandoening.
Hoge gezondheidsautoriteiten erkennen al lang dat organisaties moeten worden gesteund om antwoorden te ontwikkelen op de onvervulde behoeften in het kader van programma's voor weesgeneesmiddelen of zeldzame ziekten. Deze stimuleringsmaatregelen omvatten:
- R&D-subsidies;
- gereduceerde tarieven voor wetenschappelijk advies;
- protocolbijstand, regelgevende activiteiten en vergunningen
- marktexclusiviteit
- bepalingen voor versnelde toelating.

In de VS en Europa bijvoorbeeld kan een geneesmiddel, wanneer het als weesgeneesmiddel is erkent, een marktexclusiviteit hebben van respectievelijk 7 en 10 jaar.
In Australië zijn de afgelopen 20 jaar de kosten voor de eerste registratie en de aanvraag voor overheidsvergoedingen voor geneesmiddelen die als weesgeneesmiddel zijn aangewezen, of het nu gaat om nieuwe moleculen of reeds bestaande moleculen voor de behandeling van zeldzame aandoeningen, kwijtgescholden. Ook bestaat het vooruitzicht dat het baten-risicoprofiel een vroegere en snellere toelating bevordert.

 

Vertaling: Fabien
Bron: Stockhead

Share