Progranuline platform van Alpha Cognition krijgt de status weesgeneesmiddel voor ALS toegekend in de US

15-05-2020

Vancouver -- Alpha Cognition, een biotherapeutisch bedrijf in de klinische fase, kondigt aan dat de FDA de status weesgeneesmiddel (Engelstalige benaming Orphan Drug Designation) heeft toegekend aan haar progranuline product platform voor behandeling van ALS.

Alpha-602, progranuline, is een proteïne dat de krachtige eigenschap heeft om neuronen die onder stress staan te beschermen. Alpha Cognition heeft in pre-klinische studies aangetoond dat progranuline de cellulaire defecten kan corrigeren die veroorzaakt zijn door afwijkende eiwitpatronen in motor neuronen. Alpha Cognition ontwikkelt een specifieke vorm van progranuline, genaamd Alpha-602, voor de behandeling van ALS patiënten.

De US Orphan Drug Act kent specifieke stimulansen toe voor de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten, zoals ALS. Om in aanmerking te komen om de status weesgeneesmiddel toegekend te krijgen dienen zowel het product als de ziekte te voldoen aan bepaalde specifieke criteria. In het eerste kwartaal van 2020 kende de FDA de status weesgeneesmiddel toe aan Alpha-602 voor de behandeling van ALS. Alpha-602 gaat momenteel door pre-klinische ontwikkelings- en toxicologische programma’s.

De Chief Scientific Officer van Alpha Cognition, Dr. Denis Kay, verklaart: "Deze toekenning van de status weesgeneesmiddel markeert een belangrijke mijlpaal in het klinisch ontwikkelingstraject van Alpha-602 voor de behandeling van ALS."

 

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: PR Newswire

Share