Reldesemtiv van Cytokinetics krijgt de status weesgeneesmiddel voor ALS toegekend in EU
15-05-2020
South San Francisco - Cytokinetics kondigt aan dat het Europese Geneesmiddelen Agentschap (EMA) de status van weesgeneesmiddel (Engelstalige benaming orphan medicinal product) heeft toegekend aan reldesemtiv voor behandeling van ALS. Voordien ontving reldesemtiv reeds de weesgeneesmiddelstatus van de US Food & Drug Administration (FDA). Cytokinetics ontwikkelt reldesemtiv, een activator van het troponine complex van de snelle skeletspieren, als potentiële behandeling voor personen met ALS, SMA en bepaalde andere aftakelende aandoeningen en condities geassocieerd met zwakte van de skeletspieren en/of vermoeidheid.
Toekenning van de status van weesgeneesmiddel wordt aangenomen door de Europese Commissie op basis van een positieve opinie van het Committee voor Weesgeneesmiddelen (COMP) van het EMA. De status van weesgeneesmiddel wordt toegekend door EMA aan medicijnen die kunnen worden ingezet bij de diagnosis, preventie of behandeling van levensbedreigende of chronisch aftakelende ziekten die minder dan 5 per 10.000 personen treft in de Europese Unie, of waarvoor het onwaarschijnlijk is dat de kosten geassocieerd met de ontwikkeling en commercialisatie van het medicijn kunnen worden teruggewonnen door verwachte verkoop onder normale marktomstandigheden zonder de stimulansen voorzien door de toekenning. De toekenning biedt mogelijke voordelen, waaronder een tien-jarige periode van exclusiviteit bij vermarkting in de EU vanaf de datum van marktauthorisatie, EU-gefinancierd onderzoek, assistentie in protocol design en kostenverlaging.
“Het hebben ontvangen van de status van weesgeneesmiddel in Europa bouwt verder op de weesgeneesmiddelstatus die we al ontvingen in de US. Het versterkt het gevecht tegen de momenteel onvervulde behoefte van patiënten uit sleuteldomeinen met spierverzwakking en andere meedogenloze uitdagingen gerelateerd aan ALS,” verklaarde Fady I. Malik, M.D., Ph.D., Cytokinetics’ Executive Vice President voor Research & Development.
Vertaling: ALS Liga: Dirk
Bron: GlobeNewswire
