Sabrina Paganoni, MD, PhD : AMX0035 en het huidige ALS-behandelingslandschap

11-08-2020

De mededirecteur van het Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital besprak hoe het onderzoeksmiddel zou kunnen passen in het landschap van de behandeling van amyotrofische laterale sclerose terwijl het door de pijplijn vordert.

Sabrina Paganoni, MD, PhD.

‘’Twee behandelingen zijn goedgekeurd door de FDA, maar zelfs met die 2 medicijnen blijft ALS een agressieve ziekte die nog steeds dodelijk is.’’

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is nog steeds niet te genezen. Ondanks deze aanwezigheid als dodelijke ziekte, ziet de toekomst er rooskleurig uit met 2 goedgekeurde behandelingen en een pijplijn van toenemende activiteit. Voor artsen die de ziekte behandelen, zoals Sabrina Paganoni, MD, PhD, is het een opwindende tijd om erbij betrokken te zijn.

Paganoni, die de mededirecteur is van het Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital, is vooral bekend met een onderzoeksmiddel voor ALS ontwikkeld door Amylyx Pharmaceuticals, dat een combinatiegeneesmiddel is dat bestaat uit natriumfenylbutyraat (PB) en tauroursodeoxycholzuur (TUDCA), genaamd AMX0035. Het is ontworpen om tegelijkertijd op 2 routes te richten: endoplasmatisch reticulumstress en mitochondriale disfunctie.

In dit interview met NeurologyLive, beschrijft Paganoni haar perspectief op het landschap bij ALS, en haar ervaring met de agent als hoofdonderzoeker van de fase 2-studie die het beoordeelt, CENTAUR (NCT03127514). De resultaten van de CENTAUR-studie worden naar verwachting voor het einde van het jaar gepubliceerd.

 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: NeurologyLive

Share