Een placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van penicilline G / Hydrocortison bij patiënten met ALS te onderzoeken (PHALS-studie)

09-07-2020

Michael A. Van Es, Ruben P.A. Van Eijk, Tommy M. Bunte & Leonard H. van den Berg

Doelstelling:
Een recente casusreeks beschreef een studie om de ziekte bij patiënten met ALS te verbeteren en / of te stabiliseren na behandeling met intraveneuze hoge dosis Penicilline G / Hydrocortison (PenGH). In deze studie bepalen we de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze PenGH versus placebo in combinatie met riluzole bij patiënten met ALS.

Methoden:
Patiënten met ALS gediagnosticeerd volgens de El Escorial-criteria werden gerandomiseerd dubbelblind naar vier driemaandelijkse cycli van 21 d intraveneuze PenGH of placebo in een verhouding van 5: 3. De primaire uitkomst was verandering van baseline tot week 48 in de Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal - Herzien (ALSFRS-R). Secundaire uitkomsten waren longfunctie, spierkracht, plasmacreatinine, klinisch stadium, gastrostomieplaatsing, kwaliteit van leven en optreden van bijwerkingen.

Resultaten:
In totaal werden 16 patiënten gerandomiseerd (10 PenGH en 6 placebo), waarvan 6 (40%) de studie voltooiden. Patiënten behandeld met PenGH vorderden met 2,2 (95% BI 1,1–3,3) ALSFRS-R-punten per maand en behandeling met PenGH stopte de ziekteprogressie niet (p = 0,002). Er werden geen significante verschillen gevonden tussen PenGH of placebo (gemiddeld verschil 0,5, 95% BI −1,01 tot ∞, p = 0,28). Hoewel PenGH goed werd verdragen, hadden 6 patiënten (38%, 3 in elke arm) trombotische complicaties als gevolg van de intraveneuze toedieningsmethode.

Conclusies:
Behandeling met PenGH stopt de ziekte niet of keert de progressie niet om bij patiënten met ALS en toonde geen statistisch verschil met degenen die placebo kregen. Langdurige intraveneuze toedieningstherapieën kunnen het risico op trombose verhogen.

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration

Share