Bericht aan patiënten met SOD1-ALS over toegang tot Biogen Tofersen via Compassionate Use - Early Access Program

05-05-2021

Biofarmaceutisch bedrijf Biogen voert momenteel de wereldwijde Fase 3 placebogecontroleerde klinische studie VALOR uit, waarin de veiligheid en werkzaamheid van het antisense oligonucleotide (ASO) Tofersen bij SOD1-ALS wordt geëvalueerd.

De studie werd volledig geïncludeerd in december 2020. Voltooiing wordt verwacht in het derde kwartaal van 2021.

In antwoord op de behoefte van alle SOD1-ALS om Tofersen zo snel mogelijk te verkrijgen, zet Biogen een Compassionate Use - Early Access Program (Gebruik in schrijnende gevallen - Vroege toegang programma) op.

Het programma treedt in werking medio juli 2021, op het moment dat de laatste SOD1 pALS die placebo kregen in de VALOR studie de mogelijkheid kregen om verder te gaan met Tofersen in de Open Label Extension fase van de studie. Het programma zal betrekking hebben op een subgroep van de SOD1-ALS populatie met de snelst progressieve ziekte.

Als u een SOD1-ALS bent die niet is geïncludeerd in de VALOR-studie maar interesse heeft om Tofersen te ontvangen onder het Compassionate Use - Early Access Program, neem dan contact op met uw behandelend arts die uw aanvraag kan indienen bij Biogen.

Als de gegevens van de Fase 3 studie positief zijn en als er geen verdere gecontroleerde klinische studies nodig zijn, heeft het bedrijf verklaard dat het onmiddellijk een Early Access Program zal openen voor de brede SOD1-ALS populatie in landen waar dit is toegestaan door de lokale regelgeving en toekomstige toegang. Dit programma zal van start gaan vóór het indienen van de aanvraag voor marktregistratie.

Alle details en toelatingscriteria van het Biogen Compassionate Use - Early Access Program zijn te vinden op https://www.biogen.com/en_us/als-community-update.html.

Aarzel niet om contact op te nemen met de ALS Liga op info@ALS.be voor alle bijkomende vragen.

 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Share